《生技投資》bluebird 基因編輯Lyfgenia治療鐮狀細胞疾病獲FDA核准但三大利空壓頂股價反向 ...
疾病技術利用細胞核准FDA編輯股價利空基因組Casgevy壓頂 文章 參考資訊
《生技投資》bluebird 基因編輯 Lyfgenia治療鐮狀細胞疾病獲FDA核准 但三大利空壓頂股價反向重挫40%
2023年12/8日,批准了兩種具有里程碑意義的治療方法Vertex和 CRISPR Therapeutics 共同研發 Casgevy 和 bluebird 的 Lyfgenia,這是第一種用於治療 12 歲及以上患者鐮狀細胞疾病 (SCD) 的細胞基因療法。此外,其中一種療法Vertex和 CRISPR Therapeutics 共同研發 Casgevy 是 FDA 批准的第一種利用新型基因組編輯技術的療法,標誌著基因治療領域的創新進步。
雖然bluebird 的 Lyfgenia得到FDA的核准,但因為對現金緊俏的bluebird來說,這次沒有得到FDA給予的優先審查憑證(1),之前市場預期可以取得並換得超過一億美元的現金,導致投資人失望!! 此外,市場預估,Lyfgenia 的定價(2)為310 萬美元,比 Vertex 和 CRISPR 的 Casgevy 高出 90 萬美元,同時bluebird 的藥物還帶有安全警告(3),指出接受基因療法治療患者發生血癌,應該在終生進行監測。
該公司預計在今年年底前讓 40 個或更多治療中心展開治療,並在 2024 年進一步擴張。他們預計第一位患者將於明年第一季開始細胞採集。Bluebird 為其定價策略辯護稱,患有血管閉塞發作(疼痛危機)的鐮狀細胞病患者平均一生直接醫療費用為400萬至600 萬美元,不包括患者承擔的自付費用或對護理人員的影響,所以310萬美元一次性治療算是合理。
多空消息席激戰,bluebird股價重挫40% 收2.86美元,值僅剩3億美元。
自身的血液幹細胞製成
這兩種產品均由患者自身的血液幹細胞製成,經過修飾後,作為造血(血液)幹細胞移植的一部分,以一次性單劑量輸注的形式返回。在治療之前,收集患者自身的幹細胞,然後患者必須接受清髓性調理(高劑量化療),該過程從骨髓中去除細胞,以便用 Casgevy 和 Lyfgenia 中的修飾細胞替換它們。接受 Casgevy 或 Lyfgenia 治療的患者將接受長期研究,以評估每種產品的安全性和有效性。
Casgevy
是一種基於細胞的基因療法,已被批准用於治療 12 歲及以上患有復發性血管閉塞危機的鐮狀細胞疾病患者。Casgevy 是 FDA 批准的第一個利用 CRISPR/Cas9(一種基因組編輯技術)的療法。使用 CRISPR/Cas9 技術透過基因組編輯來修改患者的造血(血液)幹細胞。
Lyfgenia
是一種以細胞為基礎的基因療法。Lyfgenia 使用慢病毒載體(基因遞送載體)進行基因改造,並被批准用於治療 12 歲及以上患有鐮狀細胞病且有血管閉塞事件史的患者。使用 Lyfgenia,患者的血液幹細胞經過基因改造,可產生 HbA T87Q,這是一種基因療法衍生的血紅蛋白,其功能與血紅蛋白A 類似,血紅蛋白A 是未受鐮狀細胞病影響的人產生的正常成人血紅蛋白。含有 HbA T87Q的紅血球出現鐮狀化和血流阻塞的風險較低。然後將這些經過修飾的幹細胞輸送給患者。
鐮狀細胞疾病
是一組遺傳性血液疾病,在美國影響約 10 萬人。它在非裔美國人中最常見,雖然不太常見,但也影響西班牙裔美國人。鐮狀細胞疾病的主要問題是血紅素的突變,血紅素是紅血球中發現的一種蛋白質,負責將氧氣輸送到身體組織。這種突變導致紅血球形成新月形或"鐮刀"形狀。這些鐮狀紅血球限制血管流動並限制氧氣輸送到身體組織,導致嚴重疼痛和器官損傷,稱為血管閉塞事件 (VOE) 或血管閉塞危機 (VOC)。這些事件或危機的再次發生可能導致危及生命的殘疾和/或過早死亡。
Treatment
Drugmaker
Indication
Price
Hemgenix
CSL Behring
Hemophilia B
$3.5 million
Elevidys
Sarepta Therapeutics
Duchenne muscular dystrophy
$3.2 million
Lyfgenia
bluebird bio
Sickle cell disease
$3.1 million
Skysona
bluebird bio
CALD
$3 million
Roctavian
BioMarin
Hemophilia A
$2.9 million
Zynteglo
bluebird bio
Beta thalassemia
$2.8 million
Casgevy
Vertex-CRISPR
Sickle cell disease
$2.2 million
Zolgensma
Novartis
Spinal muscular atrophy
$2.1 million
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