癌救罕病，她得諾貝爾獎！「基因神剪手」預言醫療新世紀

她，被譽為破解人類基因密碼的人。

3月日本東京，香港首富李嘉誠旗下維港投資舉辦的「科技夾子」論壇（Techcracker Lab），諾貝爾化學獎得主珍妮佛‧道納（Jennifer Doudna）站在台前，揭示改變人類歷史的「基因神剪」，如何讓鐮刀型貧血症患者重獲健康，「這是她一輩子都在祈禱的事」。

透過這把「剪刀」，也就是CRISPR/Cas9基因編輯技術，病患缺陷的基因得以編輯修正，免於遺傳性疾病之苦。這項技術，正是由道納發揚光大，她也因此在2020年獲頒諾貝爾化學獎，「這把基因剪刀將生命科學帶入新紀元」，諾貝爾化學獎聲明。

九年孕育21家新創
致力基因編輯技術商業化

此外，道納創辦的非營利組織創新基因組學研究所（Innovative Genomics Institute，IGI）更九年內孵化21家新創公司，募資逾30億美元，致力將基因編輯技術商業化，除了醫療，也用於農業，讓農作物更耐旱抗感染，甚至減少作物生產時碳排量。

縱使摘下桂冠，道納卻笑說：「除了我，我們全家沒有一人是科學家！」

她的高中老師一度勸她放棄化學，只因那個年代女孩念理科很少見。但在夏威夷長大的她，始終記得兒時和父親一起到叢林探險，大自然的千變萬化，令她深深著迷，決心走上科學之路，「別讓其他人告訴你什麼該做、什麼不該做」，道納強調。

如今，站在技術發展的關鍵時刻，她如何看待基因編輯對人類造成的改變，尤其備受討論的「基因編輯嬰兒」爭議，手握基因神剪的她，又如何看待這道難題？以下是《商周》專訪摘要：

商周（以下簡稱商）：去年底，美國食品暨藥物管理局（FDA）首次批准CRISPR/Cas9療法，為鐮刀型貧血症病患做基因治療，進展比妳原先想得快或慢？

珍妮佛‧道納（以下簡稱珍）：比預期快多了（編按：2012年道納與法國科學家夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）公開發表基因編輯技術CRISPR/Cas9，兩人共同獲諾貝爾獎），只花11年。很多基礎科學研究必須花數十年，才能走出研究室，變成對人類有益的藥物或療法，我感到很興奮，能夠看到自己投入多年的研究，成為拯救患者的解方。

治療普及化三大難題：價格、便利性、病患認知

商：這對傳統醫療帶來哪些改變？未來基因編輯技術若要讓更多人受益，關鍵是什麼？

珍：基因編輯對傳統醫療來說，是根本性的改變。第一批接受CRISPR療法臨床實驗的鐮刀型貧血病患告訴我，之前她的人生與疼痛為伍，必須定期到醫院輸血，才能維持生命，她幾乎無法行走，沒辦法和一般人一樣上學工作。但接受治療後，她不必再用藥物控制疼痛，甚至可以搭飛機、正常上班，不用承受遺傳性疾病之苦。

CRISPR還能治療癌症，將患者免疫細胞「T細胞」取出，編輯後注入患者身體，攻擊癌細胞和腫瘤，提高治療有效性。

但此療法要普及化，必須達成三大關鍵。第一、治療價格，目前CRISPR治療花費高達數百萬美元，我們希望加速和醫院、產業端合作，讓技術更成熟，價格降到數十萬美元；第二、治療方便性，很多病患住在偏鄉，難以使用大醫院資源，未來可以透過科技，讓地方診所醫師用更簡單方式治療病患；第三、病患認知，基因編輯快速發展，需要靠科學家跟醫療人員耐心溝通，幫助了解技術細節，才能安心接受治療。

商：用基因編輯改造人類胚胎DNA，也就是所謂基因編輯嬰兒，科學界引發很大爭議。妳怎麼看這件事？