全球首創!港大醫學院研發幹細胞療法治療罕見免疫病
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香港大學醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦、教授劉澎濤及劉澤星領導的研究團隊,成功研發出全球首個幹細胞新模型,可用於治療部分罕見的原發性免疫缺陷病。研究成果已發表在《過敏及臨床免疫學期刊》。
原發性免疫缺陷病是一種罕見病,例如STAT1功能增益症(STAT1-GoF),患者先天免疫系統有遺傳缺陷,容易受到致命感染,或患有自身免疫疾病、動脈瘤和癌症等。
香港大學醫學院聯同香港幹細胞轉化研究中心、英國劍橋大學,於2020年開始研究新幹細胞模型,從患者身上抽取血液樣本,將血液細胞改造為「擴展潛能幹細胞」,並在實驗室測試這些細胞對不同藥物的反應,幫助患者找到最有效和安全的治療方案。經過臨床試驗後,研究團隊已經將原本治療風濕病的藥物,用於治療其中一種罕見免疫缺陷疾病「STAT1功能增益」患者,每月藥費由數千元至一萬元。
李曦今午(17日)在記者會上表示,原發性免疫缺陷病患者較易受細菌感染,難以抵禦癌症等,患者因經常患病而要服藥,難以採集樣本和干擾化驗結果,醫學界對罕見疾病的研究亦不足,因此目前未有針對性療法,希望透過新療法令患者得到個人化治療,減低試藥風險。李曦指,免疫缺陷病和罕見疾病的患者往往屬於弱勢社群,經常面對延誤診斷及缺乏支援,支付昂貴的治療費用。他呼籲社會提高對這些疾病的認識,並為患者提供有力支持。
一名29歲的STAT1功能增益症病人表示,由於家族遺傳,3、4歲時患上罕有的免疫缺陷疾病,但直到10多歲時才確診,當時身體多個器官已受損,容易生病,多次感染念珠菌導致全身皮膚潰爛。20多歲時還因血管瘤導致中風,視力系統受攻擊、一度接近失明。直至約一年前接受個人化幹細胞治療後,情況大幅好轉,目前可以正常工作生活。他表示,治療暫時未有任何副作用,但難以負擔高昂藥費,希望社會能增加對罕見病的關注和資源。
頂圖:香港大學醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦、劉澎濤教授及劉澤星教授領導的研究團隊,最新研發出全球首個幹細胞新模型,用於治療罕見免疫缺陷病。中通社
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