罕病SMA新生兒健保給付4900萬元基因治療迎曙光| 生活
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2024/6/4 15:56(6/4 17:51 更新)
![中山醫學大學附設醫院治療1名罹患SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型的新生兒,經健保給付施打1劑新台幣4900萬元基因治療針劑後,肌肉功能有所改善,呼吸和吞嚥能力也逐步改善。(中山附醫提供)中央社記者郝雪卿傳真 113年6月4日](https://i1.wp.com/imgcdn.cna.com.tw/www/WebPhotos/800/20240604/1023x768_wmkn_0_C20240604000213.jpg)
(中央社記者郝雪卿台中4日電)中山醫學大學附設醫院兒童神經科今天表示,1名罹患SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型的新生兒,經健保給付施打1劑新台幣4900萬元基因治療針劑後,肌肉功能有所改善。
中山醫學大學附設醫院發布新聞稿說明,1名新生兒在出生後不久即被診斷出患有SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型,這是一種罕見且致命的神經肌肉疾病。
中山醫學大學附設醫院兒童神經科主任李英齊表示,這種疾病通常在嬰兒期發病,導致肌肉無力和運動功能喪失,甚至影響呼吸和吞嚥功能。傳統上,SMA第一型的治療選擇有限,患者的預後往往不佳。
李英齊指出,Zolgensma是近年來引入的一種基因療法,專門針對脊髓性肌肉萎縮症患者設計。治療方法主要在通過一次性靜脈注射替換患者體內缺失或有缺陷的SMN1基因,以恢復SMN蛋白的正常生成,進而改善神經肌肉功能。然而,這項療法的實施並非易事,尤其是對於年齡極小的新生兒患者。
中山附醫表示,治療過程中醫療團隊面臨各種難題,例如嬰兒的體重和身體狀況,使藥物劑量調整與注射變得困難。加上Zolgensma的高昂費用也給醫療團隊、嬰兒家屬帶來莫大挑戰。
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訂閱[1]中山附醫指出,Zolgensma施打1劑需4900萬元,在衛生福利部中央健康保險署納入健保給付後,這名新生兒成為中區第1例的治療個案,在施打此針劑治療當時,為全台健保給付後最年輕(出生小於2個月、體重約4000公克)新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第一型治療成功案例。
中山附醫表示,目前這名新生兒的情況顯示出積極的治療效果,自接受Zolgensma療法後,病情並未出現惡化跡象,肌肉功能有所改善,呼吸和吞嚥能力也逐步改善,在經歷重重困難後,終於迎來病情穩定的好消息。(編輯:郭諭儒)1130604
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