SMA基因治療健保給付全台首例效果顯著
首例醫院時間無法全身無力基因治療效果顯著SMA 文章 參考資訊
【大紀元2023年10月15日訊】(大紀元記者方金媛台灣高雄報導)針對脊髓性肌肉萎縮症[1](Spinal Muscular Atrophy, 簡稱SMA),目前健保給付[2]背針、口服及基因針劑等3種治療方式,基因治療[3]藥物今年8月納入健保給付[4],國內第一例接受健保給付基因治療的第一型SMA病童於高醫執行給藥,目前追蹤效果良好,治療過程首度曝光。健保署長石崇良10月15日特地南下與家屬共享喜悅。
石崇良表示,健保首次將罕病基因治療[5]藥品納入給付,適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」的SMA病人,預估一年有8~9名病童受惠。健保署自2020年7月起給付SMA脊髓注射藥物,2023年4月給付口服液劑,到2023年8月再將基因治療藥物納入給付,健保署逐步爭取預算逐步擴增給付範圍,照護人數持續增加。鼓勵新生兒要做SMA篩檢,能及早用藥、治療效果更好。
SMA是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病,病人的運動功能會隨著時間,持續不斷的退化,導致全身肌肉無力、甚至無法自主呼吸而死亡。
高醫院長王照元表示, SMA發生率約為1/10,000,最嚴重的第一型SMA病童,約80%在2歲前就會因呼吸衰竭死亡,是目前世界上嬰兒死亡率最高的遺傳疾病。健保給付第一個SMA基因治療個案已於8月23日在高醫執行藥物治療。這名4個月又11天大男嬰治療前頭部無法直立,全身軟弱無力,哭聲微弱;經過兩個月治療後,頭部已能控制自如、扶著髖部可以坐立、手部抓握力量變強,且能主動連續翻身、趴著時可以自主抬頭。
高醫小兒科部教授鐘育志表示,SMA這種曾經被視為無法治療的神經退化疾病,現已有三種治療藥物,包括需終生給藥的RNA藥物(Nusinersen髓鞘內給藥)及小分子藥物(Risdiplam口服)和只需一次性給藥的基因治療藥物(Zolgensma靜脈注射),讓病童可免於死亡威脅或運動功能退化的恐懼,且呼吸和進食功能都可以持續穩定。他指出,該接受基因治療男童運動功能從治療前「費城兒童醫院嬰兒神經肌肉疾病測試」(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders, CHOP-INTEND)的31分,進步到64分(滿分),漸漸追上正常嬰兒發展。
2023年4月1日起健保署公布SMA治療藥物的擴大如:具3個(含)以下 SMN2 基因拷貝數,經新生兒篩檢即將發病之個案,限使用Nusinersen;3歲內發病確診且開始治療年齡滿7歲者,且臨床評估運動功能指標 RULM ≥ 15之SMA個案等。今年8月健保通過給付罕病SMA基因治療藥物「諾健生(Zolgensma)」,也是健保首次將罕見疾病基因治療藥品納入給付。◇
責任編輯:玉珍
References
脊髓性肌肉萎縮症 (www.epochtimes.com) 健保給付 (www.epochtimes.com) 基因治療 (www.epochtimes.com) 健保給付 (www.epochtimes.com) 基因治療 (www.epochtimes.com)基因治療優缺點基因治療應用基因治療台灣 [no_relate_sql.name;block=a]
為何年輕族群發生腦中風倍率攀升?如何預防?中醫師:每天按壓「3大穴位」15分鐘保健
據統計,台灣的年輕族群發生中風機率從整體患者的5-6%,倍率成長到目前的15-18%。(圖片來源/freepik)根據近十年統計,腦...
嬰兒「這年齡」罹患神經母細胞瘤,最具侵襲性,恐擴散全身!|LINETODAY
嬰兒「這年齡」罹患神經母細胞瘤,最具侵襲性,恐擴散全身!一位4個月大的男孩,之前沒有任何全身性疾病,正如父親的說法,...
「早睡」還是「晚睡」好?!失眠者每天無法入眠...關鍵是「這原因」.....-YouTube
東森新聞CH51New77Kviews·12:19·Gotochannel.李克強之死敲響警鐘!防止心血管疾病,遠離這三類食物!?四維健康•723Kviews·4...
夜深了還不想睡?身體「7個信號」告訴你別再熬夜了-ETFashion
▲熬夜對身體有諸多壞處,11點前入睡最好。(圖/Unsplash、Pexels,以下同)記者曾怡嘉/綜合報導睡眠是最好的保養,但是現...
晚期肺癌腦轉移有望突圍!抗血管新生雙標靶納健保報你知!|今健康|LINETODAY
肺癌腦轉移患者迎來健保新福音,由113年3月1日起,健保正式啟動抗血管新生合併口服EGFR雙標靶治療之給付!給付條件包括「無...
英國眼藥公司SRPK1眼藥水1b/2a達標降血管滲漏、黃斑部厚度
AkeroMASH新藥臨床二b期中分析告捷;德國默克斥7.5億美元取C4Therapeutics蛋白質降解藥授權;北醫大體系升級「醫療資訊3.0」...
綠葉製藥(02186):創新制劑LY01610已完成Ⅲ期臨牀首例患者入組
複發性SCLC多年來缺乏明顯提高療效、改善預後的治療方案,化療仍是控制疾病進展的基石手段。《中國臨牀腫瘤學會(CSCO)小細胞...
女乳癌手術切除後全身不舒服醫師搭配中藥順利挺過化療-奧丁丁新聞
地方中心/彰化報導58歲的張女士乳癌二期,手術切除腫瘤後進行化療,沒想到是最痛苦的開始;另一位43歲鍾先生鼻咽癌三期化療...