《mRNA》mRNA新藥如何定義如何分類尚未明朗！將面臨FDA未知的監管環境?? - 生技投資第一站

《mRNA》mRNA新藥如何定義如何分類尚未明朗！將面臨FDA未知的監管環境??

拜一場COVID-19全球新冠疫情所賜，已有數十年開發歷史的mRNA技術瞬間成為家喻戶曉的新名詞，並成為近年快速擴張的生物製藥研發領域之一，目前初估已有超過250種正在研究開發中的mRNA療法應用於癌症治療，還有500多種應用於其他適應症。

然而，mRNA藥物的快速崛起讓不少人擔心治療方法的開發速度超過監管機構應對的速度，目前生物製藥界仍然不確定這類生物製劑將如何分類以及受到監管。

mRNA是基因療法嗎？

FDA的生物製劑評估和研究中心(CBER)主要負責監管細胞與人類基因治療產品，目前已獲核准的輝瑞/BioNTech和Moderna的mRNA疫苗均屬於CBER的管轄範圍，但它們卻並未列在FDA「已核准的細胞與基因治療產品」網頁清單上，且目前的FDA與EMA的相關指南要麼不適用於mRNA療法、沒有提及mRNA療法或是尚未有廣泛被接受對mRNA療法的定義。

許多專家表示，將mRNA疫苗歸類為基因療法似乎不合適，因為『它們並不會影響基因組』。mRNA是一組指導細胞製造蛋白質的指令，mRNA疫苗與療法主要是利用人體的自然機制來抵抗傳染病或攻擊癌細胞，明顯與FDA基因治療產品清單上的療法不相同，前者是以mRNA誘導短暫轉基因表現，後者則是對基因進行長期或永久改變，兩者間存在著巨大差異。

mRNA是獨特且新穎的治療工具(modality)

目前關於mRNA技術的長期數據非常可觀，截至2023年4月，輝瑞/BioNTech與Moderna疫苗合計已接種超過6.5億劑，從來沒有一種新的藥物治療工具能像mRNA一樣在不同人群中如此廣泛地施用。

這種由新冠疫情引發的部署規模「降低了這種治療方式的風險」，使得mRNA療法被認為本質上安全，且具有以低成本和快速生產來治療多種適應症的潛力。

mRNA藥物的批准途徑

儘管Comirnaty與Spikevax作為市場上首款獲准的mRNA藥物的確創造了歷史，但它們的批准並不一定能為行業其他公司鋪平明確的監管道路，開發mRNA療法的生物製藥公司恐將面臨『監管機構對mRNA新藥的分類方式尚不明確』的問題，而批准的延遲不僅對患者不利，對生物製藥行業來說成本高昂，並將反應在藥品價格的上漲。

最接近監管提交的是來自Moderna與Merck合作的mRNA癌症治療疫苗mRNA-4157/V940，臨床IIb期試驗數據顯示，與單獨使用Keytruda相比，在復發風險高的黑色素瘤切除患者中，癌症疫苗可將復發或死亡風險降低44%。FDA和 EMA已分別授予該癌症疫苗突破性治療資格(Breakthrough Therapy Designation)以及優先藥物計劃(Priority Medicines)。(延伸閱讀：《癌症疫苗》眾所矚目！莫德納個人化 mRNA 癌症疫苗 V940 聯合 Merck 的 Keytruda，可降低黑色素瘤病患 44% 的復發或死亡風險[1])

延伸閱讀：《mRNA》該砍就砍了?! 莫德納(Moderna)終止四項臨床開發項目！包括兩項mRNA療法以及新冠/流感二合一疫苗[2]

資料來源：BioSpace, Moderna, Merck

更多資訊，請參考今日彙整[3]。