罕病創辦人落淚盼總統參選人別讓病友死於可治之病

「選戰漫天煙火，參選人卻對罕見疾病隻字未提，我們罕見、但需要被看見。」大選將至，各政黨候選人頻端醫療政策牛肉，卻未見對罕見疾病著墨。罕見疾病基金會今公布首部「罕藥給付建言書」。基金會創辦人陳莉茵落淚表示，病友承擔人類生命中隨機遺傳風險，但罕藥健保給付牛步，病友死於可治之病，「請問台灣醫界、總統參選人，罕病用藥不給付，台灣醫療要走到哪裡？」

陳莉茵表示，目前台灣通報罕病病友人數僅1萬6千餘人，能帶來的選票少，難以得到重視。但是，罕病病友無法投保商業保險，是健保作為強制性社會保險，最應該幫助的一群，有適法正當性、優先性，給付原則不該僅以財務為唯一考量，「何況罕藥專款僅占健保總額1%不到，絕非造成健保財務危機主因。」

基金會「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」共有六大訴求，包括：「落實健保社會保險精神、增加罕藥可及性」、「響應聯合國宣言，捍衛罕病人權」、「健保罕藥專款合理成長、確實執行」、「優化醫療科技評估流程，加速罕藥給付」、「擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估」、「成立罕病創新多元基金」。

●昔日罕病大國台灣榮景不再
罕病基金會共同創辦人曾敏傑表示，2000年台灣通過世界第一部「罕病法」，讓罕病法律、政策、健保有完整配套，聯合國直到近20年後才提出宣示性決議，要求會員國「全民健康要覆蓋所有罕見疾病」。時至今日，台灣卻因健保困境，讓罕病給付落後國際、榮景不再。
媒體調查，91.3%民眾支持藥給罕病治療，92.3%支持國家應投入資源照護罕病患者。曾敏傑說，台灣民意支持罕病治療、支持國家介入，卻未見任何總統參選人討論罕病患者的需要，病友團體已經忍無可忍，「這是關乎生命的議題，不該被忽視。」
罕藥研發不易是病人用藥的困境之一，一項藥物平均研發時間長達15年。罕病基金會統計，台灣242種法定罕見疾病中，仍有7成以上正在等待治療契機。曾敏傑說，截至10月，等待健保給付罕藥仍有25種，可治療28種罕病，搶救6053名病人生命，其中有12種是該疾病唯一治療方式，卻因健保給付牛步，病人有藥用不到，已有2020位病人離世，「這些病人死於可治之病，令人惋惜。」

●專家：健保罕藥專款應自然成長

台大健管所兼任教授楊銘欽表示，健保罕藥專款雖然逐年成長，成長率卻逐年下降。同時，罕病新藥不斷上市，病人也逐年增加，每位病患能用的資源愈來愈有限，且幾乎沒有空間容納罕病新藥。

楊銘欽建議，罕藥專款應該自然成長、合理增加，若有餘款，應留用於隔年罕藥給付，不應流回健保安全準備金。另外，在加速新藥審核給付的同時，滾動式檢視給付準則，建立舊藥退場機制。有人質疑，罕藥專款既然未完全執行，為何隔年還要成長？但正是因為成長率低，新藥無法給付，才會執行率不全，形成惡性循環。

●藥物納保審查流程應納病友聲音

輔大醫學院數據科學中心執行長蒲若芳則表示，病人參與醫療科技評估（HTA）早已是國際常態，台灣藥物納保審議流程中，也應提供病友團體、病人參與機會。另外，考量罕藥特殊性，健保專家會議下應成立「罕病次委員會」，並組成「罕病價值面向工作小組」，評估藥物療效、決定價值取向後，健保共擬會應採納建言，形成「一條龍」的罕藥專屬審查機制。

蒲若芳也說，建言書專家一致認為，應規劃成立「罕病創新治療多元基金」，並採多元財源挹注，包括菸捐、公務預算等，用於暫行給付療效有待證明的罕見疾病創新藥物。

罕見疾病基金會董事長蔡輔仁則說，自2000年初人類基因體計畫完成，罕見疾病藥物開發如雨後春筍，身為臨床醫師，自己喜憂參半，雖然病人治療看到曙光，但罕藥藥價高昂，健保考量財務衝擊限縮給付，病人除了期待健保通過給付，也必須關注健保通過之後，自己是否在給付條件之列。呼籲政府應優化建立罕見疾病藥物進、退場機制，並針對罕病防治提出建議。罕見疾病基金會今舉辦記者會，公布「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，並提出六大訴求。記者林琮恩／攝影