《siRNA》每年施打一次!! 禮來RNA沉默治療候選新藥lepodisiran早期數據顯示可減低脂蛋白(a) 以 ...

《siRNA》不用天天吃藥只需每年施打一次!! 禮來候選新藥 lepodisiran早期數據顯示可減低脂蛋白(a) 以降低罹患心臟病和中風風險(閱讀)

降低膽固醇不用天天吃藥，一年一針就像疫苗一樣? 科學進入令人驚訝!! 

脂蛋白(a)(serum lipoprotein(a) levels)(a) 測試可測量血液中脂蛋白 (a) 的含量。高脂蛋白 (a) 可能意味著您罹患心臟病和中風的風險很高。脂蛋白(a)，也稱為Lp(a)，是膽固醇的一種形式，可導致動脈中形成斑塊並阻礙血流，通常與心血管疾病的風險有關。

禮來在2023年的科學會議上發表一期臨床試驗數據，指出該公司RNA沉默治療候選新藥 lepodisiran可以在24小時內大幅降低高脂蛋白(a)且其效果可維持長久。這種藥物可以一年施打一次類似疫苗。

Lepodisiran 的一期人體試驗

招募了 48 名患者，這些患者接受了遞增劑量的研究治療（從 4 毫克到 608 毫克）或安慰劑。在最高劑量下，lepodisiran 能夠讓血液 Lp(a) 迅速下降，治療 29 天後降至不可檢測的水平，抑製作用持續到第 281 天。608 毫克劑量的 lepodisiran 在 48 週後導致 Lp(a) 中位數降低至基線水平以下 94%。較低劑量也可降至同樣水平不過持續時間不長，比如接受 304 毫克劑量的患者在 48 週後 Lp(a) 下降了 75%。

Lepodisiran 是一種小擾 RNA (siRNA) 治療

透過靶向和禁用編碼載脂蛋白 (a) 的 mRNA 分子來發揮作用，載脂蛋白 (a) 是 Lp(a) 的重要組成部分。該候選藥物被設計在肝臟中發揮作用，並附著在一種名為 GalNAc 的糖上，該糖與肝細胞上發現的相應受體結合。

安進也在開發針對高脂蛋白的siRNA療法，現在正進行三期臨床試驗，目標病患是患有動脈粥樣硬化性心血管疾病和 Lp(a) 水平升高的患者。