健保擴「脊髓性肌肉萎縮症」口服用藥給付病患見治療曙光 - 優活健康網
基因用藥肌肉時間病患曙光脊髓蛋白質運動神經元優活健康網SMN 文章 參考資訊
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者,因肌肉不斷退化施力困難,若未能妥善治療,將可能長期坐輪椅甚至臥床,吞嚥與呼吸功能也會嚴重衰退。目前主要治療方式,以脊椎注射藥物為主,但仍有病患因脊椎側彎等問題,難以接受針劑治療,幸好健保已擴大開放口服藥物給付,嘉惠更多病人控制病情。
基因缺陷導致運動神經元逐漸死亡 藥物治療保護大腦與肌肉連結
成大醫院神經部孫苑庭醫師表示,脊髓性肌肉萎縮症是罕見遺傳性疾病,患者因SMN基因缺損,導致運動神經元所需SMN蛋白質生產不足,時間久了運動神經元就因此陸續凋亡,讓大腦傳遞到肌肉的運動訊號機能,從不佳慢慢變成中斷,病人肌肉施力也就越來越難,最後走向全身癱瘓到死亡。
孫苑庭醫師說明,目前治療脊髓性肌肉萎縮症主要方式,就是希望能刺激SMN基因,能夠盡量產生出足量SMN蛋白質,保護住病人現存運動神經元,讓疾病惡化速度能夠明顯減緩甚至停止,病人能維持當下肌肉運動狀態,因此越早發現身體異狀,越早確診接受治療,就越能穩定肌肉運動狀態,保持生活品質。
已3款藥物納入健保給付 無法脊椎注射病患可選口服用藥
孫苑庭醫師指出,目前台灣治療脊髓性肌肉萎縮症,已經有3種藥物納入健保給付,首先是出生6個月以下發病確診,才能給付的基因治療藥物,其次是脊椎注射型藥物,每4個月須施打一次,第三則是每日一次的口服用藥,例如脊椎側彎等,不適合脊椎注射病患而言,口服用藥就是相當好的治療選項。
孫苑庭醫師解釋,脊椎注射不是一般打針,必須把針頭推入脊髓內,具有一定風險,每次用藥至少都要住院一晚,嚴重脊椎側彎病患,因針頭難以深入脊椎內部相當難以打藥,口服用藥就是很適合選擇,能夠突破無藥可用窘境,另外,如果因工作或唸書難以安排住院打藥病人,口服用藥也能夠納入考量。
孫苑庭醫師說明,口服用藥為每日服用一次,病患在家即可完成服藥,降低患者回診頻率、維持患者生活品質,同時減輕家屬照顧者負擔。且因口服用藥非侵入性,不需因害怕針頭造成治療時的心理、身體負擔,可增加用藥遵囑性。
3歲前任何肌肉運動有異須馬上就醫 越早投入藥物越能保護肌肉
孫苑庭醫師強調,脊髓性肌肉萎縮症口服用藥,原本只提供幼兒給付,今年6月1日擴大給付到18歲以上,但須在3歲前有疑似症狀就醫紀錄,臨床上有時為了協助病人申請相關藥物給付,常會耗費相當精力,因此3歲前孩童肢體運動發展須特別留意,一有異就要送醫檢查,有助未來申請口服藥物給付。
孫苑庭醫師提醒,脊髓性肌肉萎縮症病患越早就醫越好,才能在藥物作用下,產出足夠SMN蛋白質保護住現存運動神經元,在國外研究中發現,確診脊髓性肌肉萎縮症新生兒,平均每年要住院4.2至7.6次醫院,但藉由口服藥物幫助,約有47%脊髓性肌肉萎縮症新生兒,治療期間12個月不需因病住院治療。
申請到口服藥物務必每天按時吃藥 疾病惡化沒有任何好轉機會
孫苑庭呼籲,脊髓性肌肉萎縮症病患,若申請到每日口服藥物,一定要遵照醫生指示每天吃藥,不能有一天抱持僥倖心態,任何運動神經元因缺乏保護壞死,疾病就會持續惡化,沒有任何好轉機會,吃藥就是在跟退化拔河,藉由藥物減緩或暫停惡化速度,並且藥費非常昂貴,一定要珍惜健保的良善資源。
(圖/成大醫院神經部 孫苑庭醫師)
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