基因療法Casgevy要價220萬家屬看到希望又絕望 - 世界新聞網
世界疾病家屬療法影響細胞萬國要價新聞網鐮狀Casgevy 文章 參考資訊
聯邦食品藥物管理局(FDA[1])8日批准的療法「Casgevy」可治療鐮狀細胞疾病,而該疾病影響至少10萬國人,其中大多數為非裔[2],讓病人及其家屬看到希望,但研發藥廠表示,每位病人的治療費用達220萬元,對許多貧窮病人是可望而不可及的數字,而且絕大多數病人住在薩哈拉沙漠以南國家,醫療資源有限,新療法將無法在最需要的地方實現。
國家廣播公司新聞網(NBC News)報導,新療法用來治療鐮狀細胞疾病,不再需要移植骨髓,引發興奮,但部分非裔社區仍有少許不信任感,另外長期副作用仍不明朗。
本療法除了過程艱鉅,費用是一大考量。藥廠「福泰製藥」(Vertex Pharmaceuticals)稱,治療每位病人的開支為220萬元; NORC機構2021年認出,5萬2524名鐮狀細胞病人接受聯邦醫療補助(Medicaid),其中87%為非裔。
紐約時報報導,基因編程療法在臨床實驗中強而有力,施治一次就能治療鐮狀細胞疾病,故被稱頌為對症下藥。FDA雖一口氣通過兩種劃時代的基因編程療法,但這兩種療法,要抵達擁有千百萬鐮狀細胞病人的國家,實在沒有明確途徑。
除福泰製藥的Casgevy要價220萬元,另一種由「藍鳥生物」(Bluebird Bio)研製的基因編程療法「Lyfgenia」索價310萬元。Lyfgenia將在美上市;福泰的藥物除在美獲准上市外,其他可望優先批准的國家為義大利[3]、英、法、德及沙烏地阿拉伯,但總計起來,這些國家的鐮狀細胞疾病病人僅占全數的2%。
世上四分之三的鐮狀細胞病患住在薩哈拉沙漠以南國家,咸信數百萬人病況沉重,有資格接受新療法,相形之下,美國僅有約2萬人。
許多非洲病人密切關注基因編程新療法臨床實驗取得成功的新聞;例如在坦尚尼亞,一名兒女都遺傳到該疾病的母親姆賈拉甘札(Shani Mgaraganza)幾個月就為有同樣苦況的人設立WhatsApp群,她認為新療法聽來簡直就像奇蹟;她表示,人人都說,謝天謝地,孩子們有救了,能恢復健康。
但接下來這群母親了解到療法的成本,姆賈拉甘札表示,換算起來等於幾十億坦尚尼亞先令,沒人負擔得起,讓人喪氣。
帶頭開發基因編程療法CRISPR而榮獲2020年諾貝爾化學獎柏克來加大學者珍妮佛·道納(Jennifer Doudna)力挺Casgevy療法,她表示既然獲准上市,業界必須琢磨出讓更多人受惠的方法。
非裔[4] FDA[5] 義大利[6]上一則
英保健署研究:逾50歲乳癌倖存者 無須年檢X光
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[8]References
FDA (www.worldjournal.com) 非裔 (www.worldjournal.com) 義大利 (www.worldjournal.com) 非裔 (www.worldjournal.com) FDA (www.worldjournal.com) 義大利 (www.worldjournal.com) 英保健署研究:逾50歲乳癌倖存者 無須年檢X光 2021年密西根高中校園血案 少年槍手判終身監禁世界日報今天報導洛杉磯世界日報國際世界新聞頑皮世界倒閉世界新聞網親中世界新聞網背景世界曰报分类广告即時世界新聞侨报倍可亲 醫藥衛生 內耳中風 中風不孕症 婦產科 李茂盛醫院情報 電子 安全
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