施維雅獲得拓舒沃®大中華區及新加坡商業化權益推進急性髓系白血病（AML）治療

北京2023年12月21日 /美通社/ — 全球獨立製藥集團施維雅（Servier）今日宣佈與基石藥業（CStone）達成一項協議。根據協議，施維雅從基石藥業獲得在大中華區（中國內地、香港、澳門及台灣地區）和新加坡開發和商業化拓舒沃®（艾伏尼布片）的獨家權利。在中國，拓舒沃®已獲批上市，用於治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

拓舒沃®是目前首個且唯一獲批治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性AML成人患者的靶向療法。拓舒沃®於2013年12月獲得FDA快速通道認定，2015年6月獲得孤兒藥資格認定（ODD），2018年7月首次獲得FDA批准。[1]在中國，基於迫切的臨床需求，拓舒沃®被納入「臨床急需境外新藥名單（第三批）」。2022年1月，拓舒沃®通過優先審評審批程序附條件獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准。

AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌症。在全球臨床實踐中，老年和復發或難治性患者的預後較差，且治療方案有限。伴隨著人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢。據估計，中國每年有4.5萬AML新發病例。[2]AML在每年癌症新發病例中的占比為1%，在白血病新發病例中的占比約為一半，每年導致2.2萬人死亡。[3]

天津血液學研究所王建祥教授表示：「急性髓系白血病患者容易復發，且對後續其他線的治療反應欠佳，因此改善預後已成為當務之急。我欣喜地看到，拓舒沃®在AML治療領域實現重大突破，且已被證實是一種能夠滿足臨床迫切需求的出色治療方案。我們有理由相信，未來幾年內，拓舒沃®將惠及更多中國AML患者。」

拓舒沃®的療效評估基於一項單臂臨床試驗中174名攜帶IDH1突變的復發或難治性AML成人患者的數據。該試驗評估中位隨訪時間為8.3個月，其中，32.8%的患者在8.2個月的中位持續時間達到了完全緩解或伴部分血液學恢復的完全緩解（CR或CRh）。在試驗開始時因罹患AML而需要輸血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃®治療後至少56天不再依賴輸血。[4]

作為一種新型靶向療法，拓舒沃®的作用機制與傳統化療不同，它為患者提供了一種創新治療選擇，可延長患者生存期並改善患者生活質量。自2022年獲批在中國大陸上市以來，拓舒沃®已面向全國近80家醫院和院外DTP藥房供藥，並已被納入約100個城市的商業保險計劃。此外，拓舒沃®指定患者藥物使用計劃（NPP）已在中國香港特別行政區、中國台灣地區和新加坡實施。

施維雅中國區總經理Manuel RUIZ表示：「我們對於將拓舒沃®納入施維雅中國的產品管線感到驕傲和興奮。作為首個且唯一獲批的靶向療法，拓舒沃®將為攜帶IDH1突變的復發或難治性急性髓系白血病（AML）患者帶來新的解決方案，強化施維雅在IDH1突變方面的領先優勢，並進一步夯實我們為中國難治性癌症患者提供創新治療方案的承諾。」

關於拓舒沃®（艾伏尼布片）

拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃®已經獲得中國國家藥品監督管理局批准，用於治療攜帶IDH1易感突變的復發或難治性急性髓系白血病成人患者。

目前，拓舒沃®已在美國獲批，用於單藥治療攜帶異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復發或難治性AML成人患者，以及經FDA批准的試驗檢測出的新診斷攜帶IDH1突變的AML成人患者（年齡≥75歲或伴有合併症無法接受強化誘導化療的患者）。2021年，拓舒沃®成為目前首個且唯一獲准的靶向療法，用於治療既往接受過治療的、經FDA批准的試驗檢測出的攜帶IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。2023年，美國FDA批准拓舒沃®聯合阿扎胞甘用於治療IDH1易感突變的復發或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）成人患者。

拓舒沃®在歐洲獲批作為兩項適應症的靶向治療藥物：聯合阿扎胞甘用於治療攜帶IDH1 R132突變的不適合接受標準誘導化療的新診斷的AML成人患者；以及單藥治療已接受過至少一種系統療法的攜帶IDH1 R132突變的局部晚期或轉移性膽管癌成人患者。

施維雅擁有拓舒沃®在全球範圍內的所有權利。

關於急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）是一種罕見疾病，主要發生在老年群體。AML是一種血液和骨髓癌症，如不及時治療，病情會迅速惡化。

AML是成人急性白血病中最常見的類型，歐洲年發病率約為5/100,000人，即每年有超過2萬例新發病例[5]。75歲患者的兩年生存率低於10%[6]。

在中國，AML在每年新診斷癌症病例中占1%，約占所有白血病診斷病例的一半，每年導致22000人死亡。[7]

根據中國國家癌症中心發佈的《2022年全國癌症報告》，2000-2016年期間，白血病是中國男性發病率呈上升趨勢的三大癌症之一，僅次於前列腺癌和結直腸癌[8]。統計數據顯示，中國每年約有8萬例白血病新發患者[9]。AML發病率隨著年齡的增長而增加，可能影響各個年齡段人群。AML發病快、進展快、生存率低。平均發病年齡為68歲，45歲以下人群少見，可能見於兒童[10]。

這種癌症由一種未成熟細胞的異常增殖導致，這些細胞沒有完全發育，因此無法發揮其正常作用。這些癌細胞存在於血液中，因此被稱為「白血病」；而因為它們起源於骨髓，因此被稱為「髓系」。骨髓是人體骨骼中的一種組織，是產生血細胞（稱為「母細胞」）的重要組織。

關於施維雅中國

施維雅是一家由基金會管理的全球性製藥集團，以服務人類健康為宗旨，期望為患者和世界可持續發展帶來意義深遠的社會影響。作為首批進入中國的跨國製藥企業之一，施維雅已深耕中國市場45年。經過幾十年的積累沉澱，施維雅中國已經成為一家充滿活力的公司，在心血管疾病、糖尿病、靜脈疾病管理方面居於領先地位的同時，積極拓展腫瘤學領域，如結直腸癌、膠質瘤和液體腫瘤。施維雅致力於為更多中國患者提供靶向治療藥物和解決方案。施維雅中國總部位於北京，擁有一支超過1000人的強大專業團隊。

欲瞭解更多信息，請訪問servier.com.cn[1]   

[1] FDA News Release: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who

[2] 根據國家癌症中心《2016年中國癌症發病率和死亡率》統計數據

[3] 李雅,陳瑜,李軍民.老年急性髓系白血病的治療進展[J].內科理論與實踐,2019,14(06): 391-394.

[4] 新英格蘭醫學雜誌，2018年，378（25）：2386-2398

[5] ESMO Guidelines 2020 – Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up

[6] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html

[7] 李雅,陳瑜,李軍民.老年急性髓系白血病的治療進展[J].內科理論與實踐,2019,14(06): 391-394.

[8] By National Cancer Center, 2022 National Cancer Report (phirda.com)

[9] GLOBOCAN Cancer Today Database, International Agency for Research on Cancer, World Health Organisation.Population Fact Sheets in 2018. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-factsheets.pdf. Last accessed March 2020.

[10] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-satatist[2]