2023年國內創新藥獲批數量遠超2022年2024哪些賽道值得重點佈局？

2023年國內創新藥獲批數量遠超2022年 2024哪些賽道值得重點佈局？

近年來，我國逐步建立起全生命週期的科學監管體系，以臨床需求為導向，審評審批進程不斷加快。

2023年獲批上市的創新藥數量遠超上年。據國家藥監局藥品審評中心披露，截至2023年11月30日，2023年已審評通過創新藥39個品種，包括化藥創新藥19個、生物製品創新藥15個、中藥創新藥5個，遠超上年全年審評通過的創新藥數量21個，一批臨床急需的新藥好藥獲批國內上市，進一步滿足了未被滿足的臨床需求。

另據醫藥魔方數據統計，2023年，國家藥品監督管理局(NMPA)累計批準了82款新藥，包括48款化藥(小分子、小核酸)、22款生物藥(單抗、雙抗、ADC、細胞療法、酶替代療法、融合蛋白、血液製品)、4款疫苗以及8款中藥。與往年相比，2023年NMPA批準新藥數量顯著上漲，幾乎與近五年的歷史峰值持平。

其中，NMPA批準的82款新藥中有近48%出自國產(39款)，另外，43款為進口藥物。

隨著新藥審評審批速度不斷加快，創新藥獲批上市的步伐也在提速，市場正迎來「黃金時代」。但是創新藥物市場仍有諸多未滿足的臨床需求，以及眾多待突破的痛點，如怎樣提升創新藥物研發效率、加快創新藥物臨床可及等，這也是中外藥企當前關注的焦點。

有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報導指出，當前，隨著創新藥物不斷獲批上市，生物醫藥科技企業應該注重研發管線的優化和合理化，加強在前沿創新領域及差異化方向的研發能力，提高企業的核心競爭力。此外，企業還應該注重知識產權保護，通過申請專利等方式來保護自己的創新成果。

加速腫瘤藥物佈局

在創新藥方面，近年來受藥政改革助推，我國醫藥創新陸續進入收穫期。根據醫藥魔方數據，從疾病領域來看，腫瘤領域仍是創新藥物聚集地，2023年新藥佔比達到33%(24款)，無論是肺癌、乳腺癌等較為常見的實體瘤，還是血液腫瘤、腎癌、骨腫瘤、神經纖維瘤、宮頸癌等患者群體相對較少但惡性程度不低的瘤種，都有創新產品獲準上市。

另據21世紀經濟報導記者梳理，在2023年獲批新藥及適應症來看，大部分依舊集中於抗腫瘤領域，更是佔據至少一半比例，其中也不乏ADC、CAR-T等「網紅」。例如，2023年2月，第一三共與阿斯利康共同宣佈，其聯合開發推廣的抗體偶聯藥物(ADC)優赫得 (ENHERTU，注射用德曲妥珠單抗)獲NMPA批準單藥用於治療既往接受過一種或一種以上抗人表皮生長因子受體2(HER2)藥物治療的不可切除或轉移性HER2陽性成人乳腺癌患者，該藥物的獲批革新了中國HER2陽性晚期乳腺癌治療標準。

乳腺癌是最常見的癌症，也是全球癌症相關死亡的主要原因之一。中國工程院院士、國家癌症中心/中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心(GCP)主任徐兵河表示，「乳腺癌是中國女性發病率最高的瘤種，其中20%的乳腺癌患者為HER2陽性。T-DXd基於其卓越的療效在中國獲批，改變了近10年乳腺癌治療格局，為中國HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來了新的治療選擇。」

CAR-T藥物的接連獲批無疑成為2023年腫瘤藥物市場的一大亮點。2023年上半年末尾，馴鹿生物的福可蘇 在國內市場率先突圍，成為國內首款獲批的靶向BCMA的CAR-T產品。隨後11月，合源生物宣佈首個中國原研CD19 CAR-T產品源瑞達 (納基奧侖賽注射液)獲批上市，這也是首款中國白血病治療領域CAR－T細胞治療產品。

合源生物CEO呂璐璐在接受21世紀經濟報導記者採訪時表示，雖然自2021年開始至今國內已經有四款CAR-T產品獲批上市，但是基本分佈在不同的疾病領域，涉及淋巴瘤、多發性骨髓瘤、淋巴細胞白血病等適應症，從CAR-T結構、工藝以及臨床數據表現來看，各家企業均有各自的亮點。

但眾所周知，CAR-T陷入靶點「內卷」、治療費用高昂、產能擴增受限等難題，2024年，這一系列現實性問題能否實現突破也成為業內人士持續關注的熱點議題。

另據21世紀經濟報導記者梳理，在2023年，諸多腫瘤藥物的獲批也不容忽視，例如，輝瑞擇捷美 獲批食管鱗癌適應症，成為全球首個治療上消化道腫瘤的PD-L1單抗；複宏漢霖PD-1單抗H藥漢斯狀 食管鱗狀細胞癌(ESCC)新適應症的上市，為食管鱗癌患者提供了治療新選擇；百濟神州凱澤百 (達妥昔單抗β)作為我國首個獲批用於神經母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物，為國內數千患兒及家庭帶來治癒的新希望。

醫藥產業創新與抗腫瘤新藥創製的蓬勃發展，腫瘤領域臨床研究與探索迎來了新機遇，也將推動實現「2030年總體癌症5年生存率提高15%」這一目標的實現。

金塊「黃金賽道」

當前，無論是產業還是監管，普遍認為以臨床價值為核心，聚焦真正意義上的患者需求，通過高價值創新突破「內卷化」瓶頸，才是創新藥企的最佳出路。

如此，不少企業選擇差異化佈局，而從2023年各家的獲批藥物情況來看，免疫疾病或將成為各家聚焦的新增長點。據21世紀經濟報導記者梳理，2023年，包括銀屑病、特應性皮炎、斑禿等多種自身免疫疾病迎來了包括TYK2抑製劑氘可來昔替尼、IL-23p19單複製抗體藥物替瑞奇珠單抗、JAK3/TEC激酶家族雙通道抑製劑利特昔替尼等創新靶點分子。如2023年10月19日，輝瑞公司申報的1類創新藥利特昔替尼膠囊獲批上市，適用於12歲及以上青少年和成人重度斑禿患者，成為國內首款獲批用於治療青少年重度斑禿患者的藥物。

有機構預測，到2026年，全球脫髮市場規模將增長至134.4億美元。為了競逐這百億美元市場規模，一眾藥企均在發力佈局。

在2023年，降血脂等領域也有多款「網紅」藥物獲批上市，如小干擾RNA英克司蘭、PCSK9單複製抗體托萊西單抗等。而小干擾RNA降膽固醇藥物也成為近兩年中外藥企的「必爭之地」。據21世紀經濟報導記者檢索智慧芽新藥情報庫數據發現，靶向前蛋白轉化酶枯草溶菌素9(PCSK9)靶點的全球所有相關的專利申請有7286件。在藥物研發維度上來看，全球共涉及93款藥物，其中30款藥物處於非在研，63款藥物處於在研狀態。涉及跨國藥企包括諾華製藥、賽諾菲、安進、禮來等，中國企業包括信達生物、康方生物、恒瑞醫藥、信立泰、天士力生物、複宏漢霖等。

這背後也是由於疾病需求較大。目前，心血管疾病是導致我國居民死亡的「頭號殺手」，而LDL-C水平高是誘發動脈粥樣硬化性心血管疾病的重要危險因素之一。中國高LDL-C血症患病率近年來持續上升；在已患動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)人群中，LDL-C達標率僅為6.8%。將LDL-C的水平控制在理想範圍，有助於延緩血管動脈粥樣硬化斑塊形成，降低心梗、腦梗等嚴重心血管事件的發生風險，因此提高LDL-C達標率已成為血脂管理的一大趨勢。

在龐大的臨床需求之下，無論是免疫疾病還是心腦血管疾病，都將成為不容忽視的「黃金賽道」。

2024創新藥有何期待？

「臨床價值是源頭創新的鑰匙。藥物或治療方案的根本目的是解決患者的臨床需求，因此也應該是藥物研發的起點，創新的源頭。」

上述分析師認為，2024年，創新賽道的發展，還是需要通過適應症和臨床價值的角度去看這個問題：

首先，中國是腫瘤發病率、死亡率全球第一大國，且每年新發癌症患者人數和死亡人數持續上升。過去5到6年間國內熱門靶點也主要集中在腫瘤領域，生物藥和化藥臨床試驗適應症都以抗腫瘤為主，細胞和基因療法等新一代生物療法數量攀升。細胞療法領域，通用型細胞以及適應症拓展有可能迎來高質量發展，而免疫療法等新型療法逐漸把惡性腫瘤變成慢性病管理也值得關注。

其次，自身免疫性疾病患病人口多，且在早期缺乏特異性，因此相對難以診斷。自身免疫治療在全球範圍內市場規模巨大，有眾多未被滿足的臨床需求。目前我國自身免疫性疾病藥物仍然以小分子藥為主。有些疾病長期缺乏有效安全的藥物，往往用激素來緩解。自身免疫性疾病生物製劑通過調節免疫平衡，針對自身免疫性疾病的病因，有望給患者帶來新型治療手段，成為自身免疫性疾病領域的熱門治療方法，正在獲得市場關注。

再者，針對罕見病群體在診療、用藥可及和可支付上的難題，國家相繼推出多項政策，加快罕見病藥物的註冊審評審批，支持罕見病藥物研發，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產。藥品管理法實施條例修訂徵求意見提出罕見病新藥可享7年市場獨佔期。在支付端，對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。罕見病藥物的競爭力在於成本，需要企業從成本和毛利率倒推過來看適合做什麼產品。如果能從罕見病入手，繼而拓展到大病種、大適應症，這樣的藥物或療法將非常有前景。

隨著創新藥企業對創新研發持續加碼，於「危」中尋「機」，以及政策面利好本土創新產品，高質量的創新藥企有望實現可持續發展。

(作者：季媛媛)