製藥商承認缺乏療效漸凍人症新藥恐停售 - 星島日報

由於在進行中的大型臨床試驗失敗，治療漸凍人症新藥Relyvrio，在獲得FDA批准近兩年後，將可能被撤出市場。 美聯社

治療漸凍人症（全稱為肌萎縮性脊髓側索硬化症，ALS）新藥Relyvrio的製藥商稱，在一項大型後續研究中，該藥物未能顯示應有的療效，不過製藥商未透露是否兌現承諾、從市場上撤出。

美聯社報道，經過ALS患者長達數年的爭取後，雖然對其療效的證據仍存有疑問，但是聯邦食品與藥物管理局（FDA）仍然於2022年9月批准了美國製藥商Amylyx Pharmaceuticals所研製的Relyvrio 。

ALS也被稱為盧·賈里格症（Lou Gehrig’s disease），是一種致命的肌肉萎縮疾病，逐漸破壞病人行走、說話、說話和呼吸所需的神經細胞和連結，大多數患者在診斷後3至5年內死亡。

FDA主要基於一項小型中期研究於2022年批准了此藥，該研究受到一些內部科學家的批評。一個外部專家委員會最初也投票反對該藥，但在患者要求的後續會議上被說服。當時Amylyx Pharmaceuticals稱，正在繼續一項針對600多名患者的更大規模後續研究，這將為Relyvrio提供進一步數據。

Amylyx Pharmaceuticals高層在會議上承諾 ，如果後續研究沒有證實Relyvrio對病患有幫助，將自願將此藥從市場上撤出。這項承諾似乎令FDA的顧問們感到放心，儘管對數據存有疑問，他們還是投票支持批准此藥。

不過最新研究表明，與模擬治療相比，Relyvrio並沒有減緩疾病的惡化，也未能顯示出對肌肉力量等任何次要指標有所改善。Amylyx Pharmaceuticals在8日表示，將與患者和FDA 討論Relyvrio接下來的計劃，其中「可能包括自願撤回」該藥。Amylyx Pharmaceuticals高層在一份聲明中稱對研究結果感到「驚訝和失望」，並希望在未來兩個月內宣布他們的計劃。

Amylyx Pharmaceuticals因將Relyvrio藥定價為每年15萬8000元而遭受批評。自2022年年底上市以來，此藥的銷售一直低迷，一些患者在幾個月後就停藥了。本報訊