2024 Q1 RNA 療法(數據看世界) | GeneOnline News - 基因線上
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目前全球已經核准 28 種 RNA 療法,這些療法大多針對「罕見疾病」和「抗感染疾病」的治療,其中訊息 RNA(mRNA)和 RNA 干擾(RNAi)是最常用的技術。大部分的 RNAi、mRNA 和反義寡核苷酸治療仍在前臨床階段的研發中。在罕見疾病中,非腫瘤學項目是 RNA 療法最常針對的治療領域,約佔總數的 80%。2024 年第 1 季,共啟動 30 項 RNA 臨床試驗,較前 1 季增加,而其中 90% 為非腫瘤學試驗項目。
在目前處於前臨床至預註冊階段的 1,072 種 RNA 療法中:
罕見疾病仍然是 RNA 療法最常治療的適應症類型,而感染疾病則第 2 常見,且高於腫瘤學項目。 在罕見疾病中,非腫瘤學項目是 RNA 療法最常針對的治療領域,約佔總數的 80%。 RNA 療法:針對最常見的罕見疾病目前處於管線中(從前臨床到預註冊階段)的 RNA 療法:
罕見腫瘤疾病(以常見程度排名):1. 胰腺癌
2. 肝癌
3. 卵巢癌 非腫瘤性罕見疾病(以常見程度排名):
1. 裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)
2. 肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis)
3. 亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease) RNA 療法:臨床試驗活動 2024 年第 1 季啟動 30 項 RNA 試驗,高於 2023 年第 4 季的 24 項,其中高達 90% 為非腫瘤學試驗項目。
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延伸閱讀:2023 ASGCT 年會:多項研究發布,著重臨床應用[1]參考資料:
https://www.asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q1-2024-report.aspx[2]
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References
延伸閱讀:2023 ASGCT 年會:多項研究發布,著重臨床應用 (geneonline.news) https://www.asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q1-2024-report.aspx (www.asgct.org)[no_relate_sql.name;block=a]
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