展示使用其自家專有的脂質奈米顆粒能夠在肝外有效遞送mRNA - 美國商業資訊 - 美国商业资讯

麻薩諸塞州劍橋--(美國商業資訊)-- ReNAgade Therapeutics是一家致力於發掘RNA藥物無限潛力的公司。 該公司今天宣布將在2023年10月31日至11月2日在德國柏林舉行的第11 屆國際mRNA健康大會的主題演講中，呈現顯示使用專有的新型脂質奈米顆粒(LNP)將mRNA遞送至肝外組織的臨床前資料。

ReNAgade科學長Pete Smith博士表示：「這些鼓舞人心的資料突顯出ReNAgade領先業界的遞送平台如何幫助我們將遞送目的地擴展到肝臟以外的更廣泛治療領域，並有助於我們克服RNA藥物的局限性。我們的方法以向肝外組織遞送為基礎，相關資料有助於驗證多樣的脂質奈米顆粒(LNP)庫如何對我們的多模RNA平台進行補充，從而建立強大的治療管道。我們期待著使用新型技術開發出影響深遠的RNA藥物，以應對以往因遞送困難而無法滿足醫學需求的適應症。」

簡報要點：

在小鼠報告系統中單次靜脈注射後，遞送封裝有cre-重組酶mRNA的專有脂質奈米顆粒(LNP)，成功實現了在體內編輯短期和長期造血幹細胞(HSC)以及多能祖細胞(MPP)。24小時後，在骨髓造血單位形成測試中觀察到報告陽性(cre+)集落。 透過專有脂質奈米顆粒(LNP)遞送mRNA，在單次靜脈注射於非人類靈長類動物(NHP)和人類化小鼠模型中24小時後於，成功地在其CD34+造血幹細胞和祖細胞(HSPC)中顯現了mRNA。 透過在非人類靈長類動物(NHP)模型中進行高通量的功能條碼篩選，還識別出了向自然殺傷細胞（NK細胞）遞送專有LNP。 總之，在多個動物模型（包括NHP和人源化小鼠模型）中觀察到ReNAgade的專有LNP在自然殺傷細胞和多個HSC亞型中強效遞送，表明LNP能夠將mRNA穩健遞送到肝外組織。

簡報詳細資料：

標題：「基於LNP將mRNA遞送到NHP肝外組織的新管道」

演講者: Muthusamy Jayaraman博士，ReNAgade Therapeutics遞送化學高級副總裁

日期和時間: 歐洲中部時間2023年11月1日，下午3:18 （美國東部時間時間上午10:18）

關於ReNAgade Therapeutics

ReNAgade的成立旨在釋放RNA藥物的潛力，以治療身體任何部位的疾病。我們將新型RNA遞送平台與綜合RNA平台相結合，支援使用全RNA系統進行編碼、編輯和基因插入，進而開發新藥。

為了促進醫學的未來發展，我們成立了一支具有深厚RNA和遞送專長的團隊來開發典範轉移式RNA藥物。

ReNAgade Therapeutics—RNA無可限量

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