突破!「基因編輯」可治療遺傳性膽固醇超標的病患
藥物膽固醇基因突破科技病患服用遺傳性編輯TechNews新報研究進展 文章 參考資訊
膽固醇超標容易導致心血管疾病,除了建立良好運動及飲食習慣,許多患者必須「長期」服用藥物才能有效控制膽固醇。但最新的研究進展顯示,藉「基因編輯」(gene editing)技術修改肝臟關鍵蛋白基因後,能「一次性」改善膽固醇過高,病患有機會擺脫長期服藥困擾。
11 月 12 日在費城舉行的美國心臟協會(American Heart Association)會議,總部位於美國麻薩諸塞州劍橋的 Verve Therapeutics 公司報告臨床實驗結果。有三位參與臨床試驗的受試者,接受基因編輯藥物(代號 VERVE-101)治療後,低密度膽固醇分別降低 39%、48% 和 55%,且有機會將所謂「壞膽固醇」持續六個月都維持較低程度。瑞士蘇黎世大學的基因編輯研究員傑拉爾德·施文克(Gerald Schwenk)表示:「這項研究證明基因編輯對肝臟是多重大的突破!」
然而,任何醫療突破皆無可避免會引來批評。臨床醫生指出,這類療法收費往往太高昂,FDA 已批准的基因療法費用經常高達數百萬美元,當然大部分需要的患者都負擔不起。基因編輯安全性也還沒有明確結論,此次實驗共十名受試者,其一治療後不久死亡。雖然臨床實驗的安全委員會認為與療法無關,仍不免讓人心生疑慮。聖路易斯華盛頓大學的內分泌學家 Anne Goldberg 表示,雖然 Verve 公司的基因編輯療法是劃時代進步,但她希望看到更多安全數據。
許多家族性高膽固醇患者是 PCSK9 基因突變,肝臟無法有效清除血液膽固醇,必須每天服用藥物才能控制膽固醇,否則很容易 50 歲左右時就因心血管疾病發作死亡。Verve 公司就是透過基因編輯技術,修改肝臟細胞 PCSK9 基因,恢復肝臟清除膽固醇的能力。
受試者主要來自紐西蘭及英國,但最近 Verve 公司提供更多安全資料:基因編輯療法不會改變患者生殖細胞 DNA,美國政府也允許在美國實驗,有利 Verve 募集到達 40 名受試者,累積更多實驗數據。預定 2025 年開始進行更大規模臨床實驗。
至於治療費用,總裁 Kathiresan 表示,將比要價數百萬美元的基因療法更實惠。他期望有一天,PCSK9 基因編輯療法能廣泛用於預防心血管疾病,成為所有中年人預防心血管疾病的一次性解決方案。
(首圖來源:shutterstock)
從這裡可透過《Google 新聞》追蹤 TechNews
[1]科技新知,時時更新
References
從這裡可透過《Google 新聞》追蹤 TechNews (news.google.com)科技新報ptt3c科技新聞家族性高膽固醇血症治療膽固醇過高怎麼改善科技新報wiki膽固醇過高不能吃什麼水果膽固醇過高看哪一科科技新知膽固醇過高會好嗎膽固醇遺傳ptt [no_relate_sql.name;block=a]
健康養生食物|50歲後進食什麼最好?|87歲癌症名醫沒大病3美食天天吃!飲食愈老...
不吃藥降膽固醇?名醫:降膽固醇三餐這樣吃.常常好食GoodFood•1.4Mviews·11:34.Goto
肺癌40年來發生率首度第一名...但國內肺腺癌病人約6成可藉基因檢測找到適合治療方式
信傳媒編輯部2023-11-2613:07小中大衛福部10日公布110年癌症登記報告,十大癌症排名重新洗牌,肺癌擠下大腸癌首度發生率排名...
《減肥》GLP-1藥物夯!禮來呼籲:莫模糊用途焦點;ESMO與會專家:腫瘤學領域亮眼突破
《減肥》GLP-1藥物夯!禮來呼籲:莫模糊用途焦點;ESMO與會專家:腫瘤學領域亮眼突破,值得同等宣傳近期,GLP-1相關藥物─無...
六旬婦超愛2食物血管如80歲「不戒準備中風」!4招竟讓血管回春狂降膽固醇-早安健康
高血壓、高血脂是現代人常見通病,恐增加心肌梗塞、腦中風等心腦血管疾病風險。台灣基因營養功能醫學會理事長劉博仁醫師於臉...
巨生醫MPB-1734抗癌藥物新劑型取得美、日成分專利
巨生醫(6827)16日宣布,自有奈米微胞技術平台下的MPB-1734抗癌藥物新劑型,已正式獲得美國成分專利的分案許可,以及獲得日...
阿斯利康在港研發中心將涉及腫瘤基因編輯及罕見病等-Yahoo新聞
香港動物報·16小時前95歲老主人再無力照顧 兩柴犬急尋領養延續愛[1]【動物專訊】95歲的獨居老人在5年前養了兩隻柴犬「美美...
漢民旗下禾榮硼中子捕獲治療中心新竹啟用癌症治療大突破-DIGITIMES
漢民旗下禾榮硼中子捕獲治療中心新竹啟用癌症治療大突破.陳玉娟/陳玉娟;2024-05-2712:17.陳玉娟/新竹.會員登入.【範例:use...
【醫療曙光專題】台灣頭頸癌治療跟上國際第一步,健保給付癌症免疫藥物一線治療!
2023.12.0707:30臺北時間高居男性死亡癌症第4名的頭頸癌,曾因政府接連遺忘,使得身為勞工階級的病患等不到好的藥物。如今在...