美國FDA批准首種基因療法 - 信報
美國食品及藥物管理局(FDA)批准首種基因療法,名為Casgevy的基因療法,用於治療鐮刀型紅血球(sickle cell)紊亂。
療法由美國波士頓的Vertex藥廠,和瑞士CRISPR Therapeutics開發,採用贏得諾貝爾獎的醫學技術,每位患者的治療費用約為200萬美元。
鐮刀型細胞疾病是一種遺傳性質的血液疾病,會導致紅血球變成畸形的半月形,卡在血管內,限制血液流動並導致所謂的疼痛危機。
目前,美國約有10萬人受到鐮刀型紅血球疾病影響。
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