美國FDA 核准兩種鐮狀紅血球疾病基因療法
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鐮狀紅血球疾病顧名思義,因為先天基因,使得紅血球不是正常的圓盤型,而是呈現鐮刀型,容易堵塞微血管,也容易破裂,導致各種身體問題以及貧血。在上古大地,瘧疾肆虐非洲、亞洲、地中海地區,瘧原蟲進入鐮形的血球,會容易導致血球破裂,使瘧原蟲無法繁殖,變異的血紅也不容易消化,因此對瘧疾有保護力,使得過去瘧疾流行地區有許多鐮狀紅血球基因流傳。
然而如今人類已經有相當多對付瘧疾的辦法,鐮狀紅血球基因就百害而無一利,要解決問題的根源,還是要從基因著手,也因此鐮狀紅血球疾病一直是基因療法研究的目標之一。本月美國食品藥物管理局(FDA)核准兩種新鐮狀紅血球疾病的基因療法 Casgevy[1]、Lyfgenia 用於 12 歲以上病人。
Casgevy 由頂點製藥(Vertex Pharmaceuticals)與 CRISPR 醫療共同開發。CRISPR 技術曾於 2020 年讓兩位研究者得到諾貝爾化學獎。
CRISPR 本是大腸桿菌基因之一,最早 1987 年日本科學家發現大腸桿菌會有一小段基因以等長間隔不斷重複,後來發現這是細菌的抗病毒機制,細菌有種基因剪刀,可從來犯病毒剪一段基因收起來,下次可以此辨認來犯病毒,摧毀病毒基因。找到這種基因剪刀後,人類也可編輯其他生物包括人類基因,就促成 CRISPR / Cas9 基因編輯誕生。
Casgevy 即奠基於 CRISPR 基因編輯技術的基因療法,如今獲核准,成為美國第一個應用 CRISPR 基因編輯技術的基因療法,療法是在體外編輯基因製作幹細胞,植回人體後,重新啟動紅血球細胞的 BCL11A 基因,產生原本患者缺少的血紅蛋白 A,因而改善鐮形血球的問題。
Lyfgenia 則為青鳥生醫(bluebird bio)研發[2],利用減毒的慢病毒(Lentiviral)當成基因載體,把基因插入人體細胞。慢病毒是種反轉錄病毒,正常生物細胞從 DNA 抄錄出 RNA 稱為轉錄,以利進一步轉譯為蛋白質,去執行各種生理功能,顧名思義,反轉錄就是病毒從 RNA 反轉抄為 DNA,反轉錄病毒反轉錄為 DNA 後,會插入被感染細胞的 DNA,被感染細胞分裂時,也一起複製到分裂細胞,並利用細胞本來的轉錄轉譯功能,從插入的DNA不斷執行程序,製造出一批批新病毒。
反轉錄病毒這個插入 DNA 的功能,就提供了當成基因療法的工具,慢病毒基因載體技術,就是用想要插入的基因嵌合至慢病毒,當然慢病毒也要經基因改造降低毒性,之後就可用慢病毒為工具,感染細胞後把想要插入基因,插入患者體細胞。
美國就有 10 萬名鐮形血球疾病患者,多數都是非洲裔,因非洲瘧疾肆虐,撒哈拉以南非裔帶鐮形血球基因的比例較高。
(Source:NIH[3])
基因療法可望改善甚至根治患者,不過費用可不便宜,Casgevy 要價 220 萬美元,Lyfgenia 則要價 310 萬美元。Lyfgenia 訂價較高,此外,FDA 通過時有加上警語,根據臨床試驗結果,Lyfgenia 有可能提高急性骨髓性白血病的發生機率,因此市場認為與 Casgevy 競爭將相對不利,這使得青鳥生醫獲核准後股價反而跌了 4 成。
至於基因療法會不會有長期副作用?只有時間才能顯現答案。兩家公司都計劃進行 15 年的長期追蹤研究確保療法的長期安全性,且 FDA 表示,使用療法的患者終身都會檢查是否容易產生癌症。若經過數十年發現基因療法確實安全,同時成本也下降,那麼或許人類即將來到擺脫遺傳性疾病的年代。
(首圖為示意圖;來源:Pixabay[4])
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References
Casgevy (www.ema.europa.eu) 研發 (www.bluebirdbio.com) NIH (www.nhlbi.nih.gov) Pixabay (pixabay.com) 從這裡可透過《Google 新聞》追蹤 TechNews (news.google.com)男性貧血原因自體血液注射原理鐮刀型貧血到底對人類是好還是不好的突變鐮刀型貧血瘧疾鐮狀細胞貧血自體血小板血漿注射費用貧血會怎樣prp治療失敗蕁麻疹自體血液注射費用prp治療後注意事項 [no_relate_sql.name;block=a]
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