進軍肝靶向核酸新藥開發！泰宗子公司台基核與台大簽署合作協議 - 財經新報

泰宗生技持股百分百子公司台灣基因核酸新藥今日與台灣大學簽署產學合作協議，共同展開以肝臟為標靶的核酸藥物研究計畫，並邀請台灣大學醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲擔任計畫主持人，期望盡早完成相關先導候選藥物的專利及優化與開發，後續提交臨床試驗申請（IND），針對目前全身性疾病(代謝性疾病)、肝癌與膽道、B 型肝炎，提供新一代創新療法。

泰宗生技董事長徐煥清，泰宗與台大肝病研究團隊 2013 年就成立「台灣肝病醫藥科技聯盟」，鑽研肝病的新治療方法，由於核酸藥物被視為次世代主流療法之一，因此泰宗特別成立子公司台基核，讓團隊能更集中資源專注核酸藥物的開發。

陳培哲表示，核酸不僅是所有生命遺傳訊息的載體，更可以發揮重要的調控作用，核酸藥物能直接作用在脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA），從疾病源頭進行干預，調控基因或蛋白質的表現，針對目標設計高度或專一互補的核酸序列，達到「治標治本」的治療效果。

陳培哲指出，目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病與癌症等，核酸藥物挾高治癒力、低毒性、特異性強及長效的治療等優勢，展現巨大的發展潛力，但如何將核酸藥物傳遞至靶向細胞或特定組織是一大關鍵挑戰。

陳培哲說明，肝臟是負責轉化與重製人體所需蛋白質的大本營，包括血液中的血清蛋白及各種酵素等，而肝細胞表面有許多受體可和藥物結合，為人體最有效傳送核酸藥物的器官，因此鎖定開發以肝臟為導向的核酸藥物，初期藉由研究 siRNA（小干擾核醣核酸）、DNA、mRNA 等經脂質奈米載體（LNP）進入肝細胞後的作用。

陳培哲補充，針對全身性疾病如肥胖、高血脂等，以及肝臟/肝癌與膽道疾道、B 型肝炎等三大領域，希望找出抑制肝臟產生過多致病蛋白質，或是彌補肝臟無法製造足量功能性蛋白質因而致病的目標核酸，並進行優化與修飾，以及臨床前藥物開發確認與設計等，再提交相關的臨床試驗申請。

台基核董事長王雅俊指出，2022 年底美國 FDA 核准一款治療 B 型（缺少第 9 因子）血友病的核酸新藥 Hemgenix 上市，只要一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦，達到完全根治，而該款新藥的訂價一劑高達 350 萬美元，相當逾 1 億元台幣，堪稱目前全球最昂貴的藥物。

王雅俊表示，Hemgenix 藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟，並在肝臟中重新製造第 9 因子蛋白質，替補原本缺陷的基因功能。

王雅俊說明，肝臟不僅是人體製造蛋白質最主要的基地，其製造出的蛋白質更會參與身體許多器官的運作，例如腎臟、心臟、免疫系統、代謝功能等，因此針對肝臟某些重要的 RNA 或 DNA 開發藥物，解決基因缺陷的問題達到長效治療，將顛覆現行的治療方式，對尚無藥可治的肝以外疾病帶來新的治療契機。

全球核酸藥物的發展已有數十年歷史，迄今獲准上市的核酸藥物及疫苗僅十餘款，直到新冠疫情加速 mRNA 技術的應用落地，讓世人見證核酸藥物的巨大潛力，引領核酸藥物的發展進入新里程碑，被視為是次世代的新興療法，吸引國際藥廠如諾和諾德、羅氏、禮來、阿斯捷利康等，斥巨資藉由收購小型藥廠跨入核酸藥物領域，未來整體市場將進一步擴大。

（首圖來源：科技新報）