基因治療領域又一新突破,CRISPR 療法獲FDA 核准擴大適應症| GeneOnline News
疾病全球領域突破療法核准適應症FDA紅血球NewsGeneOnlineSCD鐮刀先河 文章 參考資訊
單劑量基因組編輯療法CASGEVY 於2023 年11 和12 月先後獲得英、美兩國監管機關核准,用於治療12 歲或以上的鐮刀型紅血球疾病(SCD)病人,開創全球先河。1
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