新春走基層丨全球首創!湖北藥企發力眼科「孤兒藥」
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2月21日,正月十二,武漢紐福斯生物科技有限公司(以下簡稱「紐福斯生物」)內熱火朝天,先進的儀器高速運轉,忙碌的人影不停穿梭,研發和生產人員正全身心投入緊張的工作中。
「公司首款自主研發的1類創新藥紐惟佳,即將在國內完成三期臨床試驗,我們正在加快推進,為後續產品上市做好準備。」紐福斯生物創始人、董事長兼首席執行官李斌教授說。
紐惟佳(NFS-01,依呱艾爾度基眼用注射液)是一款基因治療藥物,用於治療ND4基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變(ND4-LHON),這是一種母系遺傳線粒體疾病,多發於14歲至21歲間的男性,患者表現為雙目視力受損至失明,目前臨床上尚無有效療法或治癒手段。
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「基因治療眼遺傳疾病,通俗來說就是缺什麼補什麼。」李斌介紹,紐惟佳以重組腺相關病毒作為載體,通過單次玻璃體內注射,將正確的基因送至患者受損的視神經節細胞,修復線粒體生物呼吸鏈,使患者視神經節細胞恢復視功能。
紐福斯生物於2016年在光穀生物城成立,但從2008年開始,時任華中科技大學同濟醫學院眼科教授、主任醫師的李斌就帶領團隊研究基因治療技術。2011年,李斌教授團隊發起全球首例LHON基因治療研究者的臨床試驗,並於2017年啟動全球樣本量最大的國際多中心臨床試驗研究。參與試驗的大多數患者視力顯著提高,經過最長五年的隨訪,至今無嚴重不良反應,研究結果已發表在多家國際權威期刊上。
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「眼睛是一個密閉的球體,有許多基因突變所致的遺傳病與眼科疾病相關,目前基因療法是公認的治療眼科遺傳病的有效療法,基因治療也是生命科學領域未來最為重要的方向之一。」李斌說。
紐惟佳是首個同時獲得美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局授予「孤兒藥」認定的中國籍眼科基因治療藥物,也是國內首個獲得中美兩國註冊性臨床試驗許可的眼科基因治療藥物,並被中國國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療品種。「孤兒藥」又稱為罕見藥,由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,很少有製藥企業關注其治療藥物的研發。當前,紐惟佳正在全球開展多中心臨床試驗,在美國已完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗患者入組及給藥,預計於2025年初在國內獲批上市。
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如今,紐福斯生物已建立豐富的產品線,包含針對顯性遺傳性視神經萎縮、視神經損傷疾病、血管性視網膜病變等多種眼科疾病的10餘個在研項目,其中大多數都瞄準了全球首創。公司第二款基因治療藥物NFS-02,用於治療ND1基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變(ND1-LHON),是目前全球唯一在研針對該疾病的療法。
「保持好形勢,我們將搶抓春光,在創新藥物開發上持續發力,讓醫學創新的成果早日惠及全球患者。」李斌說。
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