鐮刀型紅血球疾病基因治療費用低於200 萬美元即可能具有成本效益 - Genet觀點
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《基因療法》高貴不貴?ICER 分析: 鐮刀型紅血球疾病基因治療費用低於 200 萬美元即可能具有成本效益
國際權威期刊《Annals of Internal Medicine》刊登的一項新研究顯示,在美國,鐮刀型紅血球疾病 (sickle-cell disease, SCD) 的基因治療費用低於 200 萬美元,就可能具有成本效益。
為了進行成本效益分析,研究人員利用了美國醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 2008 年至 2016 年的核銷資料,將這些資料與現有科學文獻的估算結果相結合。研究的重點是在有資格接受 SCD 基因療法的患者中,比較基因療法與標準治療的成本效益。
研究人員隨後應用了兩個獨立的類比模型 ─ 華盛頓大學 SCD 治療經濟分析模型 (UW-MEASURE) 和 Fred Hutchinson 研究所 SCD 結果研究與經濟學模型 (FH-HISCORE),從「醫療保健系統」和「社會效益」的角度評估基因療法的遞增成本效果比 (incremental cost-effectiveness ratio, ICER)。
研究人員假設基因療法的上市價格為 200 萬美元,根據 UW-MEAUSURE 和 FH-HISCORE 模型,從「醫療保健系統」的角度來看,每品質調整存活人年 (quality adjusted life years, QALY) 的 ICER 分別為 19.3 萬美元和 42.7 萬美元;而從「社會效益」角度來看,相應的估計分別為每 QALY 12.6 萬美元與 28.1 萬美元。
根據這項研究,這些估算表明,從「社會效益」角度來看,可接受的基於價值的價格範圍在 100 萬到 250 萬美元之間;不過,這些估算仍可能受到部分因素的影響,如:治療前骨髓清除調理 (myeloablative conditioning) 的成本、照護者的生活品質以及基因療法對長期存活的影響等。這份成本效益估算結果與臨床與經濟審查研究所於 2023 年 8 月發佈的建議 ─ 135 萬到 205 萬美元,基本上一致。
至於去年 12 月獲得批准的 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的「Casgevy」(exagamglogene autotemcel) 價格為 220 萬美元,比上述研究結果中的成本效益閾值高出 20 萬美元;藍鳥生物 (bluebird bio) 的「Lyfgenia」(lovotibeglogene autotemcel) 則更是貴得多,定為 310 萬美元。
延伸閱讀:[1]《基因療法》安全數據追蹤時間達六年!! bluebird bio 鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 基因療法 lovo-cel 靜待FDA年底核准日
資料來源:BioSpace、HealthDay
References
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