2024 Q1 基因與細胞治療概覽（數據看世界） | GeneOnline News

截至 2024 年第 1 季，全球已批准 32 種基因治療（包括基因改造細胞治療）及 68 種非基因改造細胞治療。目前有 4,002 種基因、細胞和 RNA 療法正在開發中，其中基因治療（包括 CAR-T 等基因改造細胞治療）佔 52%，非基因改造細胞治療佔 22%。CAR-T 療法以治療癌症為主，占基因改造細胞療法總數的 52%，而腫瘤學和罕見病是基因治療開發的主要領域。此外，基因治療產品管線在 2024 年第一季度呈現增長，尤其是在除預註冊階段外的各個開發階段。

全球已核准基因及細胞療法 32 種基因療法（包括基因改造細胞治療）中國：CT-053（CARsgen）批准用於治療骨髓瘤加拿大：Beqvez（Pfizer）批准用於治療乙型血友病 68 種非基因改造細胞治療美國：Amtagvi 批准用於治療黑色素瘤基因、細胞和 RNA 療法的開發管線目前從臨床前到預註冊階段共有 4,002 種療法正在開發中。 2,093 種基因療法（包括基因改造細胞療法，如 CAR-T 細胞療法）佔基因、細胞和 RNA 療法總數的 52%。 885 種非基因改造細胞療法佔基因、細胞和 RNA 療法總數的 22%。基因治療與基因改造細胞治療

基因治療產品管線：季度比較

2022 Q4 至 2024 Q1：預註冊階段的基因治療產品數量最少。 2023 Q4 至 2024 Q1：除預註冊階段外的每個開發階段，治療產品數量均增加。第 1 階段（Phase I）達到 1 年多以來的最大成長比例（11%）。預註冊階段產品美國 RP-L201（Rocket Pharmaceuticals） EB-101（Abeona Therapeutics） afami-cel（Adapt-immune Therapeutics） obe-cel（Autolus Therapeutics）

基因改造：體內 vs. 體外

「體外」基因改造使用較廣泛。 2024 Q1：「體內」遞送技術占所有基因療法的 42%。

基因療法概覽：CAR-T 治療持續維持主導地位

從臨床前到申請註冊階段的「基因改造細胞療法」： 52%：CAR-T 細胞療法，依然最常用。 27%：其他療法，包括如 TCR-NK、CAR-M 和 TAC-T 等較少使用的技術。 CAR-T 細胞治療 97%：開發用於癌症。 3%：非腫瘤疾病：硬皮病 HIV/AIDS 自體免疫疾病

基因治療管線：最常針對的治療領域

腫瘤學和罕見疾病仍然是基因治療開發的主要領域。在腫瘤學中，又以罕見病治療開發最為普遍，佔整體腫瘤基因治療 54%。

基因治療管線：罕見疾病最常見的種類

從臨床前到預註冊階段的 1,035 種針對罕見疾病的基因療法試驗項目： 10 大罕見疾病中有 8 種與腫瘤學相關（此趨勢從 2022 年持續至今）。目前開發中基因治療前 5 大罕見疾病適應症分別是（與前 1 季順序相同）： 1. 骨髓瘤 2. 急性骨髓性白血病 3. 非何杰金氏淋巴瘤 4. B 細胞淋巴瘤 5. 卵巢癌

基因治療預註冊階段項目的常見標靶

腫瘤學指標： CD19 B 細胞成熟抗原（BCMA，也稱為 TNF 受體超家族成員 17） CD22 分子非腫瘤學指標： CD19 凝血因子 VIII（2024 年第 1 季保持為第 2 常見，同前 2 個季度）

基因療法臨床試驗活動：

自上一季以來，非腫瘤學指標的基因療法試驗比例持續增加，共增加 4 個百分點，達到 43%。 2024 年第 1 季，共開啟 61 個基因療法試驗。非基因改造細胞治療管線：最常見適應症

從臨床前至預註冊階段細胞治療的試驗項目：

• 腫瘤學和罕見疾病仍然是非基因改造細胞治療開發的主要領域。

• 在臨床前至預註冊階段用於罕見疾病的非基因改造細胞治療中，有 64% 用於非腫瘤學罕見疾病治療，與前 3 個季度相同。

• 3 大常見治療適應症：

帕金森症骨關節炎第 1 型糖尿病非基因改造細胞治療管線：最常見的罕見疾病適應症

從臨床前到預先註冊階段的罕見疾病治療的試驗項目：

• 前 3 大癌症相關疾病

肝癌急性骨髓性白血病胰腺癌