《細胞與基因》治療方興未艾,盤點最近獲批的6 種療法及其重要性- 生技投資第一站 - Genet觀點
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《細胞與基因》方興未艾,盤點最近獲批的 6 種療法及其重要性,下半年輝瑞和施貴寶加入戰局!!
據再生醫學聯盟 (Alliance for Regenerative Medicine, ARM) 稱,2023 年是細胞與基因治療具標誌性的一年,FDA 批准了 7 項療法。今年進入第二季,前進的步伐似乎絲毫沒有放緩。ARM 在其一月份的年度細胞與基因產業狀況簡報中表示,他們預計今年細胞與基因治療領域將迎來更輝煌的一年,美國和歐盟可能做出總共 17 項批准。《BioSpace》整理了過去 12 個月內批准的 6 種引人注目的細胞與基因療法 (其中兩種是透過 FDA 加速批准途徑),以及即將公佈審查結果的療法:
細胞療法
公 司
產品名稱
批准日
適應症
重要性
Iovance Biotherapeutics
Amtagvi
2024 年 2 月 16 日
黑色素瘤
第一個實體腫瘤單次細胞療法、第一個腫瘤浸潤淋巴細胞 (TIL) 療法
必治妥施貴寶 (BSM)
Breyanzi
2024 年 3 月14日
慢性淋巴性白血病 (CLL) 和小淋巴球白血病
首個治療復發或難治性CLL 和小淋巴球白血病的 CAR-T 細胞療法
基因療法
公 司
產品名稱
批准日
適應症
重要性
Sarepta Therapeutics
Elevidys
2023 年 6 月 22 日
裘馨氏肌肉失養症 (DMD)
第一個治療 DMD 的基因療法
Vertex Pharmaceuticals / CRISPR Therapeutics
Casgevy
2023 年 12 月
2024 年 1 月
鐮狀細胞疾病 (SCD)
輸血依賴性 β 地中海貧血
美國第一個使用 CRISPR 技術的基因編輯療法
bluebird bio
Lyfgenia
2023 年 12 月 8 日
鐮狀細胞疾病
Casgevy 外的另一選擇;效果更耐久
Orchard Therapeutics
Lenmeldy
2024 年 3 月
異染性腦白質退化症 (MLD)
第一個針對MLD 患者的治療方法
即將公佈審查結果者
公 司
產品名稱
PDUFA 日期
適應症
說 明
必治妥施貴寶 (BSM)
Breyanzi
2024 年 5 月23 日
濾泡性淋巴瘤和套細胞淋巴瘤
CAR-T 細胞療法
Rocket Pharmaceuticals
Kresladi
2024 年 6 月 30 日
白血球黏附缺陷-I
透過慢病毒載體
輝瑞 (Pfizer)
Beqvez
2024 年第二季
B 型血友病
以腺相關病毒 (AAV) 為基礎的基因療法
重要事件
1. Iovance 的 Amtagvi
Amtagvi 是第一種腫瘤浸潤淋巴細胞 (TIL) 療法,一些專家認為這種療法比 CAR-T 細胞具有優勢,因為 CAR-T 細胞只能辨識腫瘤細胞表面的少量蛋白質,但 TIL 可以辨識出源自細胞內或細胞外腫瘤蛋白的腫瘤標靶。截至去年 2 月,共有超過 75 種 TIL 免疫療法處於針對各種適應症的臨床前或臨床研究。
2. BMS 的 Breyanzi
去年 11 月起,FDA啟動調查以 BCMA 或 CD19 為目標的自體 CAR-T 細胞療法帶來續發性惡性腫瘤的「嚴重風險」,並於今年 4 月 18 日宣佈,將正式要求更新所有現有 CAR-T 細胞療法的黑框警告。儘管如此,產業領導者和 FDA 仍然肯定 CAR-T 細胞療法的效益高於風險。
3. Sarepta Therapeutics 的 Elevidys
此批准案爭議性很大。Elevidys 在一項隨機試驗中未能達到主要功能觀察指標,但卻獲得了加速批准,原因是資料顯示它提高了微量肌營養失養蛋白質 (該疾病的生物標誌物) 的表現「有可能預測」4~5 歲 DMD 患者的「臨床獲益」。美國 FDA 在一次諮詢委員會會議上以微弱優勢「建議批准該基因療法」;然而,就在批准四個月後,Elevidys 的確證性試驗失敗了!
4. Vertex 和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy
Casgevy 取得鐮狀細胞疾病 (SCD) 適應症,是在 CRISPR-Cas9 技術公布十多年後獲得的,許多專家認為這一時間表比一般的預期要快。但 CRISPR 並非沒有風險。研究人員指出,潛在的副作用是造成細胞毒性和基因學組不穩定,這可能會引發腫瘤的發展。科學家現在正努力透過新的方式改進這項技術,包括鹼基編輯和表觀遺傳學編輯。
5. bluebird bio的 Lyfgenia
Lyfgenia 在 SCD 市場可能有幾個優勢,除了其數據顯示耐久性更長外,在開發「為患者提供治療所需的基礎設施方面」,Lyfgenia 也比 Casgevy 更具優勢。
6. Orchard Therapeutics 的 Lenmeldy
異染性腦白質退化症 (MLD) 是一種罕見的退化性疾病,特徵為運動和認知功能喪失,以及過早死亡。此疾病由芳基硫酸酯酶 A (ARSA) 基因缺陷引起,會導致細胞內脂肪物質積聚。Lenmeldy 是一種由患者自體造血幹細胞製成、經由改造使其攜帶具有功能的 ARSA 基因,僅需治療一次。
資料來源:BioSpace、FiercePharma
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