罕病SMA新生兒基因治療救命!健保給付一針4900萬元,創下年齡最小案例!
基因肌肉療法年齡新生兒案例報導關鍵字SMAZolgensma 文章 參考資訊
罹患SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型的罕病患者,迎來基因療法,為生命帶來曙光。而中山醫學大學附設醫院為1名
患有SMA的新生兒經歷了重重困難,在醫院與各方全力支持和最新基因療法Zolgensma的幫助下,最終成功完成了一劑價值4,900萬元的基因治療針劑注射治療,並創下成功治療年齡最小的案例!
![罕病SMA新生兒基因治療救命!健保給付一針4900萬元,創下年齡最小案例!](https://i1.wp.com/top1cdn.top1health.com/cdn/am/94240/227403.jpg)
(圖片提供/中山醫學大學附設醫院)
這1名新生兒在出生後不久即被診斷出患有SMA脊髓性肌肉萎縮症第一型,這是一種罕見且致命的神經肌肉疾病。中山醫學大學附設醫院兒童神經科李英齊主任表示,該疾病通常在嬰兒期發病,導致肌肉無力和運動功能喪失,甚至影響呼吸和吞嚥功能。傳統上,SMA第一型的治療選擇有限,患者的預後往往不佳。
李英齊主任指出,Zolgensma是近年來引入的一種基因療法,專門針對脊髓性肌萎縮症患者設計。這種治療方法旨在通過一次性靜脈注射替換患者體內缺失或有缺陷的SMN1基因,以恢復SMN蛋白的正常生成,進而改善神經肌肉功能。然而,這項療法的實施並非易事,尤其是對於年齡極小的新生兒患者。
中山附醫醫療團隊在治療這名患有SMA第一型的新生兒的過程中,經歷了重重困難。首先,嬰兒的體重和身體狀況使得藥物劑量的調整與注射變得困難。此外,Zolgensma的高昂費用也給醫療團隊、嬰兒家屬帶來莫大的挑戰。儘管如此,醫療團隊和家人並未放棄,在醫院與各方全力支持和最新基因療法Zolgensma的幫助下,最終成功完成了注射治療。
中山附醫表示,個案為施打一劑4,900萬元昂貴藥物的基因治療針劑,在衛生福利部中央健康保險署納入健保給付後中區第一例的治療,且在施打本針劑治療當時為全台健保給付後最年輕(出生小於二個月、體重約4000公克)新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第一型治療成功案例。目前,這名新生兒的情況顯示出積極的治療效果,自接受Zolgensma療法後,病情並未出現惡化跡象,嬰兒的肌肉功能有所改善,呼吸和吞嚥能力也逐步改善,這一結果給予了他們極大的信心。
這名患有SMA第一型的嬰兒在經歷了治療過程中的重重困難後,終於迎來了病情穩定的好消息。未來,隨著基因療法的進一步發展和普及,更多的SMA患者將有機會獲得更好的治療效果和生活品質。
威而鋼 仿單健康養生 極光醫藥衛生 颱風
2024新制懶人包!最低工資法上路、勞保年金請領年齡再提高
自113年1月起,行政院將每名幼兒托育費用由原先控制在家庭可支配所得10%~15%降低為5%~10%。送托公共托育機構者,每月補助...
開暖氣「乾眼症」爆發嚴重恐角膜破皮這療法助改善|養生保健|健康|世界新聞網
(取材自NOW健康)天氣冷,淚水揮發功能較差,加上家中會開暖氣、除濕機來保暖,進而造成乾眼症患者症狀加劇,甚至有些上班...
緊急需要變瘦怎麼辦?醫大推「蛋白質油脂輕斷食」不易復胖還更有效!"
想要快速急救身材,不妨試試「蛋白質油脂輕斷食」。醫師指出,想緊急減重千萬不要全斷食,不然只會減去肌肉,回復正常飲食後...
「打波先嚟落雨」四眼仔爆肌近照洗版瘋傳完美演繹「肌肉在明天」!-東周網
「打波先嚟落雨!唔通連個天都唔鍾意我?」這個2001年的社會福利署的宣傳片,帶出「生命滿希望,前路由我創」的正能量訊息。...
老是沒睡飽、睏倦,感覺年齡加10歲!1表自測你的疲勞指數醫教「稅前3招」保持年輕力
感覺年輕(Feelingyoung),不僅僅是一個感知問題,實際上也與客觀的健康結果有關。 每多一天的睡眠不足感覺年齡就會增加 重...
運動前該不該吃?空腹更燃脂?減重名醫曝補對2類食物更有效|康健雜誌
運動前該不該吃?空腹更燃脂?減重名醫曝補對2類食物更有效網路盛傳空腹做運動,可以燃燒更多脂肪,這種「空腹有氧」效果真...
只有睡覺時間是自己的......腦麻兒媽媽遍尋中西醫,在「機器人療法」找到孩子站起...
今年7歲的禹岑因為腦性麻痺,出生一個多月就做心臟手術,從保溫箱開始一路復健到現在,下肢型外骨骼機器人協助她「站起來」...
【聚焦真相】香酥肉鬆好吃秘密竟是豆粉染色加工張于馨李軍調查報導@newsebc-YouTube
肉鬆是不少美食的靈魂配料,但您吃到的,很多可能是「摻雜澱粉」的不純肉鬆,甚至大多是用低價麵粉或豆粉,調味染色、加工販...