比「無藥可醫」更折磨！ SMA病友盼健保打破給付限制

施小姐與主治醫師─台北榮總神經內科周邊神經科蕭丞宗盼健保能放寬SMA給付。（記者邱芷柔攝）

〔記者邱芷柔／台北報導〕不同於其他罕病藥物，SMA（脊髓肌肉萎縮症）藥物能延緩病況退化、停止惡化，甚至改善症狀，不過藥物昂貴讓不少病友「望藥興嘆」，健保今年陸續針對SMA給付背針、口服及基因針劑等3種治療藥物，年約30歲的施小姐就是此波受惠病友，今年以使用4次背針治療，不過一開始她擔心健保審核條件嚴格遲遲不願申請，今（2日）她特別現身分享，希望以自身經驗鼓勵更多病友，主動諮詢醫師治療的可能性，並希望健保依醫學證據考量，給予更多病友治療機會。

施小姐分享，小時候覺得跑步都跑不贏人，且蹲下後站不起來，曾一度被當作扁平足，甚至到骨科治療，後來才轉往神經科確診SMA，但家人為了保護她，一直沒有告訴她真正罹患的疾病，雖然自己感覺得出來罹患的疾病很不一樣，但一直到高中前才知道自己罹患的是SMA。

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她說，她已經習慣漸漸失去運動功能，但過去有3次出現斷崖式的退化，第一次發生在大學時期，有段時間雙腳就像布丁一樣軟，雙手也無法握筆寫字，第二次出現在4年前，當時獨自到美國紐約實習，原本還能依靠助行器維持行動力，沒想到一次感冒後，一度只能躺在床上、完全不能動，最近一次則是去年底，某天下班回家肌肉就像失去聯絡一樣，無法控制，因為感受到逐漸失去對雙腳的控制，她還特別爬了16層樓梯，跟「可以爬樓梯」的雙腳說再見。

「過去隱約知道好像有2000萬元的治療藥物，但因為是天價，有些病友轉向海外醫療，但2000萬與200萬我都沒有，我就當這東西不存在。」施小姐說，其實一次次面對惡化，對治療她已不抱太大希望，雖然有藥在那裡，但沒錢用藥、或是無法申請健保，對病友打擊更大，當時媽媽已經打算傾家蕩產帶她出國治療，然而她不想付出自己和全家人的生活品質來換取治療。

在台北榮總神經內科周邊神經科的主治醫師蕭丞宗鼓勵下，施小姐終於決定再給自己一次機會，申請健保給付用藥，並等到了核准的好消息。今年已使用4次背針治療，現在更可站立兩小時不成問題。

蕭丞宗表示，目前背針型SMA藥物其實國際研究發現，即使是成人患者，使用後仍有明顯幫助，健保雖放寬成人給付，但設有起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15的門檻。

蕭丞宗指出，其實每位患者都有用藥需求，SMA患者一旦沒有藥用，就會面臨雪崩式退化的風險，若有用藥，大多可維持一定的身體機能，呼籲健保給付不要馬上以門檻阻擋，可讓患者使用後再評估使用效果、是否持續用藥，避免有藥但用不到的情況。

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