基因療法Casgevy長期安全不明FDA盼重病才用 - 世界新聞網
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聯邦食品暨藥物管理局(FDA[1])8日批准首個基因編輯療法Casgevy,為鐮狀細胞疾病(sickle cell disease,SCD)患者帶來希望,也為使用基因編輯技術治療其他罕見遺傳疾病和嚴重慢性病,打開大門;但Casgevy基因編輯療法長期安全性不明朗,誰有機會接受這種醫療開銷龐大的新療法,也待觀察。
罕見遺傳性疾病SCD會造成嚴重疼痛,對非裔影響尤其嚴重;全美患者約10萬名;接受Casgevy療法需住院數周或數月接受化療,並會破壞患者生育能力;治療對象為12歲以上患者,沒有年齡上限;FDA希望醫生為病情嚴重患者施行此療法。
第一位接受基因編輯療法的鐮狀細胞疾病患者莎拉.坎納。她形容接受治療後,宛如新生。(美聯社)
Casgevy療法是一次性基因治療,使用11年前創建並獲諾貝爾獎[2]的Crispr基因編輯技術,修改SCD患者幹細胞。生產和銷售Casgevy的福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)8日表示,此療法定價220萬元。
福泰製藥正與聯邦醫療保險[3]與醫療補助服務中心(Center for Medicare and Medicaid Services,CMS)及私人保險公司談判承保範圍和費用;政府和私人研究人員估計,約5萬名Medicaid受益人患有SCD。
要價220萬 保險恐不保
華盛頓大學健康經濟學教授迪瓦恩 (Beth Devine) 表示,CMS和私人保險公司可能會反對預先承保治療費用。
Casgevy新療法療程艱難、適應情況和高價標籤,讓部分人士質疑此療法對其病患群體的可及性。麻州綜合醫院SCD綜合治療中心醫療主任阿扎爾(Sharl Azar)說:「這種新療法,將揭示醫療的社會決定因素。」
FDA建議追蹤至少15年
至於Casgevy是否有安全隱憂?福泰製藥和瑞士基因編輯公司Crispr Therapeutics向FDA提交申請時指稱,接受該療法的患者沒有重大安全問題。不過,這並非沒有風險。FDA已建議基因療法製造商追蹤患者的長期副作用至少15年。
前疾病防治中心(CDC)主任、現任國立衛生研究院基金會總裁兼執行長葛伯丁(Julie Gerberding) 表示,儘管存在許多未知因素,但FDA的批准已向突破性基因療法市場發出積極訊號。基因編輯療法雖然為患者帶來希望,但療程要價200至300萬,並非一般民眾負擔得起。圖為2017年接受該療法的患者馬杜(中),女友在旁為他打氣。(美聯社)
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FDA (www.worldjournal.com) 諾貝爾獎 (www.worldjournal.com) 聯邦醫療保險 (www.worldjournal.com) 聯邦醫療保險 (www.worldjournal.com) FDA (www.worldjournal.com) 諾貝爾獎 (www.worldjournal.com) 買聖誕禮物 國人平均花975元創新高 比去年多百元 OPEC祕書長致函OPEC+成員國 聯手抵制COP28化石燃料提案東森新聞自律規範 [no_relate_sql.name;block=a]
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