《阿茲海默症》安全性、療效與何時停藥?禮來的donanemab 將面臨美國FDA 諮詢委員會會議 ...
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《阿茲海默症》安全性、療效與何時停藥?禮來的 donanemab 將面臨美國 FDA 諮詢委員會會議討論,上市時程再度延遲
禮來 (Eli Lilly) 3 月 8 日宣佈,美國 FDA 已決定召集其外周和中樞神經系統藥物 (PCNS) 諮詢委員會,評估支援禮來的阿茲海默症治療藥物 donanemab 的安全性與療效資料,以及臨床試驗「TRAILBLAZER-ALZ 2」的獨特試驗設計對療效的影響。FDA 尚未確定會議日期,但已確定會將其審批時程推遲到 2024 年第一季以後。
FDA 的決定令禮來高層和許多阿茲海默症專家感到意外,因為原本預計該藥物將於三月獲得全面批准。禮來表示,FDA 決定在最初預期的審批時程之後召開諮詢委員會會議是「不尋常的」;只不過,FDA 對於另兩種以澱粉樣蛋白質為標的、且已獲批准的療法,也都在批准前召開過此類會議,行業組織「阿茲海默症藥物發現基金會」的聯合創始人兼首席戰略長 Howard Fillit 也認為,這是包括 Leqembi 在內的該類藥物的監管流程之一,因此本次 FDA 的決定並不是一個挫折,而是在藥物審批過程中又向前邁進了一步。
禮來跟據「TRAILBLAZER-ALZ 2」的結果為 donanemab 申請批准。這是一項雙盲、安慰劑對照研究,共招募 1700 多名受試者。這些受試者是通過認知評估和腦成像技術來量化澱粉樣斑塊和 tau 水平篩選出來的,所有患者都患有早期症狀明顯的阿茲海默症。
不過,「TRAILBLAZER-ALZ 2」採取了一種獨特的治療方案,允許患者在大腦中的澱粉樣斑塊降到特定的預定水平後停止 donanemab 治療。Howard Fillit 曾對此表示,這一「創新」設計很可能導致了 FDA 拒絕 donanemab 的加速審批申請。所幸不久後,禮來公佈了該試驗更多數據,表明 donanemab 達到了主要療效觀察指標,並顯著減緩了患者的認知和功能衰退。
然而美中不足的是,儘管數據表現強勁,該藥物仍有一些安全性疑慮。在「TRAILBLAZER-ALZ 2」試驗中,有 2 例死亡病例被確認為澱粉樣蛋白相關成像異常 (ARIA)。此外,還觀察到第 3 例死亡,但此例無法與嚴重的 ARIA 關聯。據報導,31.4% 的 donanemab 治療患者出現微出血、24% 的患者出現腦腫脹,整體而言,與 Leqembi 相比,donanemab 的嚴重副作用發生率更高,這可能是 FDA 「格外謹慎」的原因之一。
延伸閱讀:[1]《阿茲海默症》二分天下!「衛采 (Eisai)/百健 (Biogen) 的 Leqembi (lecanemab)」與「禮來 (Eli Lilly) 的 donanemab」各有其優勢!!
延伸閱讀:[2]《阿茲海默症》早期治療是王道!禮來 donanemab 對年輕患者、疾病初期患者獲益較多
資料來源:BioSpace、Reuters
References
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