港大全球首創新型幹細胞平台為部分罕見免疫缺陷病提供治療- RTHK - 香港電台

港大醫學院研究團隊研發全球首創新型幹細胞平台，為部分罕見免疫缺陷病的病人提供新的、個人化治療選擇。

港大醫學院表示，部分免疫缺陷病沒有治療方法，在新的平台下，團隊將病人的血液細胞，重新改造為幹細胞，再利用發展為腎臟或肝臟細胞等，並在實驗室測試這些細胞對不同藥物的反應，從而找出治療方法。

29歲的江先生患上罕見疾病「STAT1功能增益症」，全港只有5至6名患者，免疫系統攻擊血小板，令他經常受到感染，不同器官受損，曾經口腔受念珠菌感染、皮膚潰爛和中風，最差時曾失去9成視力，但暫時無針對性的治療方法。新的平台令團隊成功找出一種原本運用在治療風濕病的藥物醫治，令他出血的風險大大降低，可以正常生活。

港大醫學院表示，即使是患上同樣的罕見免疫缺陷病，病人對藥物的反應亦未必一樣，需要透過平台找出適合的藥物，又說以往被視為無藥可治的「孤兒疾病」，透過平台可以在安全和有效的情況下確定治療方案，重新運用現有藥物，為患者帶來希望。現時團隊正嘗試為其他罕見的免疫缺陷病找出治療方式，幫助不同病人。