1劑4900萬健保給付最小SMA罕病嬰施打迎生命曙光
生命曙光費用一劑創紀錄SMA萬健保Zolgensma嬰施 文章 參考資訊
李英齊醫師團隊積極治療該名肌萎症男嬰,並申請健保給付基因藥物。(記者蔡淑媛翻攝)
〔記者蔡淑媛/台中報導〕衛福部健保署去年8月起給付罕病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)基因治療藥物「諾健生(Zolgensma)」,一劑費用4900萬元,創紀錄,繼首例給付南部一名未滿6個月嬰兒,再傳出第2例治療好消息,是名2個多月大的男嬰,肌肉功能惡化快速,已經無法進食且呼吸喘,恐活不過2歲,甚至1歲,上個月初注射治療後明顯改善,也是全台健保給付後最年輕新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第一型治療的成功案例。
中山醫學大學附設醫院兒童神經科主任李英齊指出,這名男嬰出生後10天因新生兒篩檢異常就醫時,腿部已經無力無法抬起,檢查確診罹患脊髓性肌肉萎縮症第一型,是罕見且致命的神經肌肉疾病,立刻為她申請健保給付諾健生,希望為他帶來一線生機。
請繼續往下閱讀...
男嬰後續肌肉萎縮症狀持續惡化,肢體持續無力,手腳已經無揮動,功能已經退化到無法進食,必須仰賴鼻胃管喝奶,呼吸喘促,在出生57天後注射諾健生治療,後來病情未再惡化,肌肉功能改善,呼吸和吞嚥能力也逐步恢復。
李英齊說,男嬰是最年輕接受健保給付諾健生的個案,出生小於2個月、體重僅約4000公克,治療後症狀持續恢復,加上藥物支持及復健支持,男嬰有望穩定好轉,將來發展到能坐、能爬階段,可再進一步評估,他說,諾健生是很新的基因藥物,國外研究報告治療到2歲的成果,困難病例已經能坐著,希望無窮。
李英齊指出,脊髓性肌肉萎縮症第一型通常在嬰兒期發病,導致肌肉無力和運動功能喪失,甚至影響呼吸和吞嚥功能,傳統上,該第一型的治療選擇有限,患者的預後往往不佳,諾健生是近年來引入的一種基因療法,專門針對脊髓性肌萎縮症患者設計,進行一次性靜脈注射替換患者體內缺失或有缺陷的SMN1基因,以恢復SMN蛋白的正常生成,進而改善神經肌肉功能。
李英齊說,該治療執行困難,尤其對年齡極小的新生兒患者,由於嬰兒體重及身體狀況,調整藥物劑量及注射困難,這名男嬰注射前,藥物前一天才剛從美國送到台灣,所幸在團隊的努力下,成功治療。
☆健康新聞不漏接,按讚追蹤粉絲頁[1]。
☆更多重要醫藥新聞訊息,請上自由健康網[2]。
不用抽 不用搶 現在用APP看新聞 保證天天中獎 點我下載APP[3] 按我看活動辦法[4]
References
粉絲頁 (www.facebook.com) 自由健康網 (health.ltn.com.tw) 點我下載APP (service.ltn.com.tw) 按我看活動辦法 (drawpage.ltn.com.tw)Tdap 疫苗患者 社會藥品 藥物
助力創新藥械“走出去”昌平區成立生命健康出海服務中心
首頁[1]黨政黨網·時政[2]人事[3]反腐[4]理論[5]黨史[6]黨建[7]要聞經濟·科技[8]社會·法治[9]文旅·體育[10]健康·生活[11]國際...
《真正可以降低體脂肪的吃法》有效減脂減重,從了解基礎代謝量開始-健身運動
基礎代謝量:完全不動也會消耗熱量.我們的身體就算完全不活動,也會為了生存而自動消耗能量,也就是使用在心跳、呼吸等這些...
金鐘影后苗可麗選好遺照,把「無常當平常」!曾45天瘦10公斤,避吃鳳梨和西瓜
51歲金鐘影后苗可麗最近因為母親受病痛折磨,對生命相當感慨,表示自己已選好遺照,並交代後事,學著把「無常當平常」。近來...
丈夫心肌梗塞亡…她單親養育3子女卻罹癌家徒四壁、生活困頓急需救援
腫瘤,且位置接近喉嚨,不僅直接造成呼吸困難,甚至壓迫神經導致半邊身體隨著阿雅肩頸上的兩顆腫瘤越發增大,醫生也頻頻催促...
晶泰科技與長江生命科技以AI+生物標誌物數據開發癌症分子診斷模型-新頭條
深圳2023年11月6日/美通社/—今天,以AI+機器人賦能生命科學研究的晶泰科技宣佈與長江生命科技(CKLifeSciences)簽訂新的研...
實支實付醫療險重大變革未來不得領取超過實際費用|20231227公視中晝新聞-YouTube
15:37·Gotochannel·全民健保支出攀升,制度如何改革?|健保調漲有理嗎|公視#獨立特派員第749集20220511.公共電視-獨立特派...
Abc牙醫聯盟疑詐領健保健保署:屬實會追回不實申報費用
健保署表示,Abc牙醫聯盟疑詐領健保屬實,會追回相關費用。(資料照,記者林惠琴攝)2024/06/1117:58〔記者林惠琴/台北報導...