《收購》擴充產品線!協和麒麟(Kyowa Kirin) 以4.78 億美元收購基因療法製造商Orchard Therapeutics
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《收購》擴充產品線!協和麒麟 (Kyowa Kirin) 以 4.78 億美元收購基因療法製造商 Orchard Therapeutics
日本製藥公司協和麒麟 (Kyowa Kirin) 以 3.874 億美元現金收購基因療法製造商 Orchard Therapeutics,以擴大協和麒麟的基因和細胞治療產品組合。其中一種罕見疾病治療藥物 Libmeldy (atidarsagene autotemcel,即 OTL-200) 在歐盟與英國已獲得批准,美國 FDA 也將於 2024 年 3 月做出審查決定;若獲批准,則收購價還可進一步提升至 4.78 億美元。
Libmeldy 是為治療早發性異染性腦白質退化症 (Metachromatic Leukodystrophy, MLD) 這種罕見的致命代謝性疾病所設計,屬於一種離體基因療法:收取患者的造血幹細胞 (HSC),以慢病毒 (lentivirus) 為載體,將正常的 ARSA 基因送入幹細胞,以替換有缺陷的基因,然後將細胞重新注射回體內,藉此改善患者硫酸鹽-醣脂 (sulfated glycolipid) 堆積所造成的神經系統白質破壞現象。
該療法僅需單次給藥便有療效,潛力不小,但由於其製造流程相當複雜,使得其定價高達 340 萬美元,嚴重影響該療法進入市場的速度。2022 年,Libmeldy 的收入為 1880 萬美元,2023 年第一季的收入則為 50 萬美元。
另外,協和麒麟在投資者介紹會上指出,Libmeldy 將與其另外兩種罕見病藥物 (單株抗體 Crysvita 和 Poteligeo) 產生協同效應。在未來的研發中,協和麒麟將著重於在過去幾年 Orchard 重組中「倖存」下來的臨床項目,包括:OTL-203,用於治療第一型黏多糖症 IH 亞型 [亦稱賀勒氏症 (Hurler syndrome)];OTL-201,用於治療第三型黏多醣症 IIIA 亞型 [亦稱聖菲利柏氏症 A 型 (Sanfilippo syndrome A)]。
現在協和麒麟將負責 Libmeldy 的行銷工作。同時,協和麒麟還規劃推動其他早期研究專案,包括治療一種嚴重的遺傳性克隆氏症 (Crohns disease) 和額顳葉失智症。此外,協和麒麟也希望利用上述的 Orchard 造血幹細胞改造技術平臺,用於自體免疫疾病和癌症等其他領域。
* 補充:
Orchard 成立於 2015 年,是較早涉足基因療法領域的公司之一,有望為一系列罕見疾病開發體外慢病毒基因療法。除了上述的 Libmeldy、OTL-203、OTL-201,以及一些處於早期階段的研究專案外,Orchard 還曾擁有相當引人關注、從葛蘭素史克 (GSK) 取得的一種超罕見疾病療法 Strimvelis,這是第一個針對腺苷脫胺酶嚴重聯合免疫缺陷 (ADA-SCID) 兒童的自體離體基因療法,2016 年獲得EMA 批准,但最後,Orchard 卻放棄了這種療法,今年 9 月中旬將其授權轉讓給義大利一家大型生物醫學慈善機構 Fondazione Telethon。該交易也凸顯了此類昂貴、製程複雜的藥物在建立業務上的難度。
資料來源:Endpoints News、BioSpace、Genetic Engineering and Biotechnology News
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