首次鹼基編輯降低壞膽固醇試驗一受試者死亡
【大紀元2023年11月21日訊】(大紀元記者林達編譯報導)根據11月13日發表在《自然[1]》(Nature)科學雜誌上的一篇報道,研究人員在給人類受試者注射實驗性基因編輯[2]治療後,能夠顯著降低血液中壞膽固醇[3]水平,這是這種稱為鹼基編輯[4](base editing)的技術首次在人類身上進行。但至少有一人在接受注射後死亡,這引發了大量針對這種療法的安全擔憂。
在臨床試驗中,10名具有先天性高水平壞膽固醇[5](又稱「低密度脂蛋白」,或LDL)的受試者接受了VERVE-101注射,這是一種使用鹼基編輯[6]技術的基因編輯[7]治療方法。注射關閉了產生PCSK9蛋白質的基因,該蛋白質存在於肝臟中並調節LDL水平。高水平的低密度脂蛋白會導致冠心病。
與之前的基因編輯技術不同,鹼基編輯利用CRISPR工具以精確的方式改變或編輯基因的特定部分,同時可避免之前療法中會發生的DNA雙鏈斷裂的問題。
實驗結果顯示出很好的前景。注射28天後,發現測試對象的LDL水平降低了55%。實驗前,其LDL平均水平為193 mg/dL(即十分之一升血液中所含毫克數),這個數值極高,可能會危及生命。根據醫學標準,人的低密度脂蛋白含量應低於100 mg/dL。在注射六個月後,接受高劑量VERVE 101的參與者仍然享有較低的LDL水平。
沒有參與這項臨床試驗研究的賓夕法尼亞州匹茲堡大學心臟病學家裡圖·塔曼 (Ritu Thamman)向《自然》雜誌表示:「在『他汀類藥物[8]』(statins,常見的降膽固醇處方藥)中沒有發現這樣的效果。我們從未發現有那麼大的差異。」
但這種治療方法也有缺點。試驗參與者報告稱,他們出現了短暫的寒戰、發燒和頭痛等症狀,就像患了流感;此外肝酶水平也出現了短暫的激增。
在10名受試者中,有一人在注射VERVE-101五周後死於心臟病發作,而另一名受試者在注射一天後出現非致命性心臟病發作。《自然》雜誌報道稱,由第三方專家組成的安全小組表示,這起致命性心臟病發作並非由VERVE-101注射所引起;另外,這兩位受試者本已患有「晚期心臟病」。
據《自然》雜誌報道,馬薩諸塞州波士頓生物技術公司Verve Therapeutics計劃於2025年啓動VERVE-101的2期臨床試驗。
該報道稱,VERVE 101由脂質納米顆粒內的兩個RNA分子組成。其中一個分子負責找出PCSK9基因,而另一個分子則負責對該基因進行編輯。當VERVE 101被注射到人類測試對象體內時,會進入肝細胞的細胞核,其中RNA編輯分子通過改變PCSK9基因的一個核苷酸鹼基(nucleotide base)來對PCSK9基因進行精準的改變。這一舉動促使PCSK9基因失活,因此肝臟停止製造PCSK9蛋白,從而降低LDL水平。
換句話說,這項工作可能是開創性的,但關於基因編輯將如何影響人體的其它部分,還有許多未知因素。研究小組將在接下來的14年里跟蹤幸存的測試對象來找出答案。◇
責任編輯:葉紫微
References
自然 (www.nature.com) 基因編輯 (www.epochtimes.com) 壞膽固醇 (www.epochtimes.com) 鹼基編輯 (www.epochtimes.com) 壞膽固醇 (www.epochtimes.com) 鹼基編輯 (www.epochtimes.com) 基因編輯 (www.epochtimes.com) 他汀類藥物 (www.epochtimes.com)2023年11月14日 — ... 膽固醇血症的重症患者,進行名為VERVE-101的實驗性療法,透過鹼基編輯器停用受試者肝臟中名為PCSK9的基因。 PCSK9為用來調節膽固醇代謝的基因,過往 ...
2023年11月14日 — Verve Therapeutics报告称,VERVE-101通过一次性注射,可使受试者血液中的LDL含量减少55%。 这些受试者患有杂合子型家族性高胆固醇血症,这是一种可能 ...
2023年11月15日 — 在接受VERVE-101治疗前,受试者的平均LDL水平为193mg/dL。28天后,接受中低剂量VERVE-101治疗的受试者PCSK9水平降低了84%、LDL水平下降了55%,其相关指标 ...
3 天前 — 在临床试验中,10名具有先天性高水平坏胆固醇(又称“低密度脂蛋白”,或LDL)的受试者接受了VERVE-101注射,这是一种使用碱基编辑技术的基因编辑治疗方法。
3 天前 — 在臨床試驗中,10名具有先天性高水平壞膽固醇(又稱「低密度脂蛋白」,或LDL)的受試者接受了VERVE-101注射,這是一種使用鹼基編輯技術的基因編輯治療方法 ...
鹼基編輯 約1 條記錄. 首次鹼基編輯降低壞膽固醇試驗一受試者死亡. 2023/11/21. 大紀元LOGO · 電子報 關於我們 授權與許可 服務條款 投稿中心 廣告服務 捐助大紀元.
臨床試驗受試者費用臨床試驗受試者招募平台受試者保護原則臨床試驗受試者招募受試者招募ptt台大受試者招募 [no_relate_sql.name;block=a]
女星減肥都在做「減餐瘦身法」!穩定血糖還能降膽固醇,營養師公開健康餐盤吃法
我們的身體真的不需要那麼多食物!女星減肥都在做的「減餐瘦身法」,就是指把一日三餐減為兩餐、甚至一餐,女星小S就曾分享...
膽固醇過高怎麼辦?營養師授6方法降膽固醇吃燕麥、這「顏色」蔬菜都有用
膽固醇過高怎麼辦?還能吃蛋跟海鮮嗎?營養師彭逸珊表示,膽固醇80%為內生性,20%受飲食影響。既然膽固醇由身體製造占大多...
美國研究亞麻籽助預防乳癌!降膽固醇兼保護心臟日食幾多有用?
乳癌是本港女性常見癌症,2020年佔本港女性癌症新症總數接近3成,全球就有68萬人死於乳癌,病人數量更在近年正不斷上升,美...
最新10種最乾淨水果排行!這幾樣連皮吃降血壓膽固醇、1水果反而超傷身-早安健康
水果你敢不洗就直接連皮吃嗎?多彩的水果外皮富含植化素,果肉也富含豐富營養素與膳食纖維,但就怕不慎將農藥吃下肚,可能影...
預防中風醫師:作息正常、吃八分飽|醫藥百科-世界新聞網
近期天氣變化大,腦中風的發生率會增加。(GettyImages)天氣變化一大,腦中風[1]發生率就增加,醫師提醒民眾,要維持作息正常...
2024愛在畫中桌曆「永恆的愛」是身心障礙者對生命的謳歌
2024愛在畫中桌曆「永恆的愛」是身心障礙者對生命的謳歌。(圖:新北社會局提供)▲2024愛在畫中桌曆「永恆的愛」是身心障礙...
58歲李芳雯拒吃2食物,30年只穿S號!學她的瘦身法任1項都會瘦!薑黃別這樣吃"
台灣第1代內衣皇后李芳雯身材30年來如1日,任誰也看不出她已經58歲。她表示,30歲前並不注重健康,30歲後她警覺健康非常重要...
日本當局要求小林製藥就紅麴產品採取廢棄措施-RTHK-香港電台
");jQuery("#212h3").html("");jQuery(document).ready(function(){jwplayer.key=EKOtdBrvhiKxeOU807UIF56TaHWapYjKnFiG7ipl...
不當飲食是膽固醇過高禍源!哈佛點名「8種清血管超級食物」...茄子入列
健康中心/綜合報導 膽固醇是一種脂肪類的蠟性物質,也是構成人體細胞膜、荷爾蒙、維生素D的重要原料,對生理功能有舉足輕重...