罕病律師陳俊翰生前心繫病友權益SMA藥健保有望全給付
病友肌肉脊髓權益先天性律師生前SMA聯合報陳俊翰 文章 參考資訊
曾被列入民進黨不分區立委候選人、中研院法律學研究所博士後研究學者陳俊翰[1]在春節期間離世,陳俊翰患有先天性「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)。健保署[2]醫審及藥材組長黃育文表示,今年上半年應可通過擴增給付,每一位SMA患者均有機會接受背針、口服藥等治療。
陳俊翰生前重視罕病患者用藥權益,更努力強化身障者[3]權益,他曾表示,全台約300位「脊髓性肌肉萎縮症」患者不在給付範圍,僅能接受症狀治療,無法積極用藥,以致全身肌肉逐漸退化。
「脊髓性肌肉萎縮症」(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)是全世界死亡率[4]最高的遺傳疾病[5]。近幾年SMA藥物共有3種,包括背針、口服藥物及基因[6]治療,健保均已納入給付,其中基因治療號稱是全球最貴一劑要價4900萬元,給付條件嚴格,「6個月以下發病,且帶有基因突變」。
背針的健保給付範圍為,「3歲內發病確診者」,且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」;口服液劑給付條件則是要18歲以上患者。
全台約400位患者受SMA所苦,黃育文說,截至去年底,共有158名病友申請用藥,採事前審查,陸陸續續145位患者通過用藥。由於考量背針及口服藥物的適應症,廠商提出擴增給付,盼放寬變成「全給付」,也就是所有病友都有機會用藥。
黃育文表示,3月預計召開專家會議討論是否放寬全給付,並且再跟廠商協商,可望在4月或是6月的健保共擬會議討論;若是放寬,最快有機會上半年通過。
至於基因治療的部分,因為去年下半年才納健保,還需要收集真實世界數據,以及有待廠商提出申請才會討論擴增。黃育文說,SMA基因治療納入健保後,僅有一個小嬰兒使用,目前根據醫師觀察狀況穩定。
References
陳俊翰 健保署 身障者 死亡率 遺傳疾病 基因生前贈與屬遺產嗎生前贈與特留分生前財產轉移生前贈與無效生前贈與現金生前贈與孫子 [no_relate_sql.name;block=a]
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